Исследователи центра изучения боли при Стоматологическом колледже Нью-Йоркского университета разработали генную терапию, которая лечит хроническую боль путем регуляции специфического натриевого ионного канала.
Инновационная терапия стала возможной благодаря открытию точной области, в которой регуляторный белок связывается с натриевым каналом NaV1.7 и контролирует его активность. Метод лечения уже успешно опробовали на клетках и животных.
Натриевые ионные каналы играют ключевую роль в возникновении и передаче боли, поскольку они необходимы для связи нейронов друг с другом. Ионный натриевый канал NaV1.7 стал перспективной мишенью для создания терапии, когда исследователи обнаружили его значение для людей с редкими генетическими болевыми расстройствами. У некоторых людей мутация в гене, кодирующем NaV1.7, позволяет большому количеству натрия проникать в клетки, что вызывает сильную хроническую боль. У других же мутации, блокирующие NaV1.7, приводят к полному отсутствию боли.
Ученые уже много лет пытались разработать методы лечения боли, избирательно блокирующие NaV1.7, но без особого успеха. Американские ученые применили другой подход: вместо того чтобы блокировать NaV1.7, его косвенно регулируют с помощью белка CRMP2. CRMP2 взаимодействует с натриевым каналом и модулирует его активность, пропуская в канал больше или меньше натрия. Если заблокировать связь между Nav1.7 и CRMP2, можно уменьшить количество поступающего натрия. Это успокаивает нейрон, и боль уменьшается.
Ранее в лаборатории была разработана небольшая молекула, которая косвенно регулирует экспрессию Nav1.7 путем воздействия на CRMP2. Исследователи повторили свои результаты по подавлению функции NaV1.7 на разных видах животных, включая грызунов, клетки приматов и человека. Хотя необходимы дополнительные исследования, это многообещающий признак того, что подход можно применять для лечения людей. Долгосрочная цель — разработать генную терапию, которую пациенты могли бы получать для более эффективного лечения болезненных состояний и улучшения качества жизни, пишет Eureka Alert.
Ученые разработали генную терапию, которая замедляет старение
Британец первым испробовал генную терапию от надвигающейся слепоты