15 лет назад в России был впервые создан по полному циклу генно-инженерный препарат для лечения гипофизарного нанизма – соматотропин.
Когда Лионелю Месси исполнилось девять, тренеры подающего большие надежды мальчика заподозрили, что с ним что-то не так: он рос очень медленно, заметно отставая от ровесников. Так у будущей звезды мирового футбола обнаружили патологическое состояние, угрожавшее навсегда остановить его рост на отметке в 130 сантиметров. Нанизм, или карликовость характеризуется аномальной низкорослостью: взрослые женщины, страдающие этим заболеванием, имеют рост не более 120 см, мужчины – 130 см.
Заболевание может быть обусловлено генетически, связано с недостатком основного гормона щитовидной железы или с патологией нейроэндокринной системы. Гипофизарный нанизм, который диагностировали у Лео Месси, связан с нарушением синтеза гормона роста соматотропина в передней доле гипофиза, которое приводит к задержке роста скелета, внутренних органов и физическому недоразвитию.
Путь соматотропина к нуждающимся в нем пациентам был тернист. Впервые гормон ввели ребенку, у которого он не вырабатывался, в 1958 году. Ребенок подрос, и практика лечения соматотропином человека стала повсеместной. Инъекции гормона делали тысячам пациентов, получая соматотропин из мозга тысяч умерших людей, - тогда, до появления генной инженерии, это был единственный источник.
Все изменилось в 80-е. Распространение лекарства было остановлено, когда сразу трех детей, получавших гормон роста, поразила страшная болезнь Крейцфельдта-Якоба, которой заболевает примерно один человек на миллион. Прогрессирующая деменция, утрата способности говорить и двигаться, потеря контроля над мышцами и смерть в течение пяти лет после первого проявления симптомов, - такой оказалась цена соматотропина для получивших его за эти годы больных нанизмом, в результате терапии заболевших еще и тяжелым нейродегенеративным недугом.
А в 1985 году гормон роста был наконец искусственно синтезирован, что снова подарило надежду на выздоровление от карликовости. Непростую задачу решила генная инженерия, представившая способы клонирования человеческих белков.
В России заболеваемость гипофизарным нанизмом, по данным официальной медицинской статистики, составляет около 4,5 случаев на 100 тысяч. Сегодня заболевание, не отягченное тяжелыми сопутствующими недугами и активными злокачественными новообразованиями, успешно поддается лечению, если пациенту поставлен диагноз и начата терапия в детском возрасте.
Лионель Месси благодаря инъекциям соматотропина вырос до 169 сантиметров. Первый курс инъекций оплатил гендиректор «Барселоны» из личных сбережений, а продолжить лечение выдающемся футболисту помог контракт с клубом.
К счастью, лечение пациентов с гипофизарным нанизмом в нашей стране сегодня оплачивается из федерального бюджета, а препарат выпускают отечественные фармацевтические заводы. На производстве компании ГЕНЕРИУМ создается субстанция соматотропина, - основа препарата для лечения гипофизарного нанизма.