Европейская комиссия (ЕК) одобрила препарат Opfolda (миглустат) компании Amicus Therapeutics для лечения болезни Помпе у взрослых с поздним началом заболевания.
Разрешение позволяет компании предлагать стабилизатор ферментов вместе с ранее одобренной длительной заместительной ферментной терапией Pombility (ципаглюкозидаза альфа).
Болезнь Помпе — это редкое, прогрессирующее заболевание мышц, вызванное дефицитом фермента кислой альфа-глюкозидазы (GAA), что приводит к накоплению гликогена в клетках.
Заболевание варьируется от быстро ухудшающейся инфантильной формы со значительным влиянием на функцию сердца до более медленно прогрессирующей формы с поздним началом, в первую очередь поражающей скелетные мышцы и прогрессирующим поражением органов дыхания.
Amicus описывает комбинацию Pombility и Opfolda как «уникальную двухкомпонентную терапию, которая может стать следующим стандартом лечения для людей, живущих с поздним началом болезни Помпе».
Pombility способствует высокому поглощению фермента мышечными клетками, сохраняя при этом способность превращаться в наиболее активную его форму, в то время как Opfolda предназначен для уменьшения потери активности фермента в крови.
Решение ЕС было основано на положительных результатах исследования PROPEL фазы 3, в котором комбинация продемонстрировала клинически значимые и положительные изменения в ключевой подвижности и респираторных проявлениях заболевания.
Компания сообщила, что нормативные решения об использовании терапии в Великобритании и США ожидаются в третьем квартале этого года, добавив, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США ранее предоставило этой комбинации статус прорывной терапии.
Источник: https://www.pmlive.com/