Ранее лекарства от редкого заболевания 7-летнего Матвея не было.
7-летний Матвей — единственный ребёнок в Челябинске, страдающий миодистрофией Дюшена. Это тяжелый тип мышечной дистрофии, вызванный особым типом генетических мутаций. Он разрушает мышечные ткани.
Раньше специфического лекарства от этого заболевания не было. Но недавно в Россию ввезли препарат "Exondys 51", который может помочь. Он не зарегистрирован в нашей стране, это новая мировая разработка.
Главная задача врачей — сохранить Матвею способность ходить.
Препарат помогает остановить разрушение мышц, останавливает прогрессирование заболевания,
— рассказал главный внештатный детский невролог минздрава Челябинской области Денис Смирнов.
Увы, лекарство очень дорогое. Стоимость одной ампулы 2 мл — 700 тыс. рублей. Одна инфузия для ребёнка — 14 таких доз, то есть почти 5 млн рублей. Препарат необходим пожизненно.
Фонд "Круг добра", созданный по поручению президента России Владимира Путина для помощи детям с орфанными (редкими) заболеваниями, закупил для Матвея это лекарство.
Первые инфузии провели на базе ДГКБ №8. Ребенок перенёс процедуры хорошо,
— рассказали в пресс-службе детской больницы.
КСТАТИ
Выиграла жизнь в лотерею
В декабре 2020 года 2-летняя девочка из Челябинска Василиса Кубышкина выиграла в лотерею препарат для лечения СМА. И, может, это прозвучит цинично, но можно сказать: выиграла жизнь. Ведь купить лекарство стоимостью 175 млн рублей её родителям, как и любимой среднестатистической семье, не под силу.
Это самый дорогой препарат в мире. Но всего одна инъекция — и жизнь пациента меняется в лучшую сторону.
Главный невролог паллиативной службы в Екатеринбурге Елена Сопего отправила документы Василисы на участие в лотереи производителя препарата "Золгенсма" от компанию "Новартис". И девочка бесплатно, в числе сотни счастливчиков по всему миру, получила лекарство стоимостью 2,5 млн долларов.
