На базе Балтийского федерального университета имени Иммануила Канта по программе «Приоритет-2030» открылась новая лаборатория «Биофарма», в которой ученые занимаются разработкой лекарства от редких генетических болезней, в том числе спинальной мышечной атрофии (СМА).
При СМА в связи с мутацией гена SMN1 нарушается работа двигательных нейронов спинного мозга. Болезнь очень быстро прогрессирует. В результате пациент утрачивает способность сидеть, стоять, двигаться, глотать и дышать. Такой недуг поражает примерно одного из 7 тысяч новорожденных.
В России зарегистрировано около одной тысячи детей с диагнозом СМА, 25 из них – в Челябинской области. Маленьким пациентам назначают один из трех препаратов, среди которых «Спинраза» американского производства. Стоимость этого препарата составляет около 70 млн рублей. Именно его российский аналог сейчас разрабатывают калининградские ученые в новой лаборатории «Биофарма».
Надежду на новое отечественное лекарство возлагает главный детск