В чем суть нового метода под названием Kymriah?
Kymriah, изначально известная как tisagenlecleucel, представляет собой революционный подход к лечению определенных видов рака. Это первое в мире коммерчески доступное лекарство на основе генной терапии CAR-T, которое было одобрено FDA в 2017 году.
Kymriah использует собственные Т-клетки пациента, которые модифицируются в лаборатории для того, чтобы они стали целенаправленно атаковать раковые клетки. В процессе генной инженерии добавляется новый ген в Т-клетки пациента, который кодирует CAR (химерный антигенный рецептор). Этот рецептор специально разработан таким образом, чтобы распознать и привязываться к белку CD19, который находится на поверхности некоторых видов раковых клеток, включая клетки острого лимфобластного лейкоза.
Какие результаты показали первые опыты
Результаты первых опытов были весьма обнадеживающими. В клинических испытаниях, большинство пациентов с острым лимфобластным лейкозом, которые не отвечали на другие виды лечения или испытывали рецидивы, показали заметное улучшение после терапии Kymriah.
В одном из исследований, более 80% пациентов достигли полной ремиссии в течение нескольких месяцев после начала лечения. Эти результаты считаются значительным прогрессом, учитывая, что многие из этих пациентов не реагировали на другие формы терапии.
Подводные камни и последствия от проведения процедуры
Несмотря на обнадеживающие результаты, терапия Kymriah не лишена подводных камней и возможных последствий. Одним из наиболее серьезных побочных эффектов является синдром цитокинового выброса (СЦВ), когда иммунная система активизируется слишком быстро и слишком сильно, вызывая воспаление по всему организму.
Кроме того, из-за своей высокой стоимости и сложности процедуры, Kymriah доступна не для всех пациентов. Этот метод требует специально оборудованных лабораторий и квалифицированных специалистов для обработки и модификации клеток пациента.
Наконец, долгосрочные последствия генной терапии все еще представляют интерес для исследователей. Поскольку это сравнительно новая область медицины, долгосрочные последствия воздействия на гены человека в настоящее время не полностью понятны.