В США одобрили первую генную терапию для детей-бабочек, написала 19 мая Fierce Pharma. Фарма FM — о том, как препарат Vyjuvek от Krystal Biotech изменит жизнь пациентов с дистрофическим буллезным эпидермолизом.
Американский регулятор FDA 19 мая выдал одобрение на препарат Vyjuvek американской биофармацевтической компании Krystal Biotech — его можно будет использовать для детей старше 6 месяцев, в продаже в США он появится в 3-м квартале этого года. Vyjuvek будет первым лекарственным средством генной терапии для больных дистрофическим буллезным эпидермолизом — редким орфанным заболеванием, при котором кожа настолько хрупкая, что повреждается при малейшем трении, раны могут инфицироваться, повышается риск рака кожи. Некоторые формы такого заболевания позволяют жить с незначительными ограничениями, при других пациент нуждается в постоянных перевязках особыми бинтами и дорогостоящих мазях, у него могут слипаться пальцы рук, твердая пища повреждает пищевод.
Причина этого редкого заболевания — в мутациях в гене COL7A1, который отвечает за белок, склеивающий внутренний слой кожи с внешним. Vyjuvek, который представляет собой гель для местного применения, — генетически модифицированный вирус простого герпеса 1 типа, который, когда его наносят на раны, доставляет копии гена COL7A1. В ходе клинического испытания с участием 31 пациента 65% ран, обработанных Vyjuvek, полностью закрылись, по сравнению с 26% ран, обработанных гелем-плацебо.
По статистике, на 50–100 тысяч здоровых детей рождается 1 ребенок с дистрофическим буллезным эпидермолизом. В России точных подсчетов не ведут, предположительно пациентов с таким заболеванием может быть от 2500 до 4000, под патронажем фонда «Дети-бабочки» (представитель Международной ассоциации DEBRA International) находятся более 2500 детей из России и стран СНГ.
Подпишитесь на наш канал, чтобы не пропускать эксклюзивные новости и колонки Фарма FM.