Группа компаний «Р-Фарм» и Казанский федеральный университет (КФУ) объявили о подписании соглашения о разработке инновационного генотерапевтического препарата. Согласно договору, ученые из КФУ займутся разработкой перспективного препарата для лечения спинальной мышечной атрофии, заказчиком которого выступает группа компаний «Р-Фарм».
Спинальная мышечная атрофия — редкое генетическое заболевание, вызванное нарушением работы гена SMN1, который отвечает за образование специального белка в мотонейронах. Нарушение работы этого гена приводит к дегенерации и гибели мотонейронов, что, в свою очередь, вызывает прогрессирующую атрофию мышц и сопутствующие осложнения. СМА является серьезным заболеванием, и в большинстве случаев пациенты, не получившие своевременно необходимое лечение, становятся инвалидами.
Новый препарат основан на использовании аденоассоциированного вируса в качестве вектора для доставки функциональной копии гена SMN1 в мотонейроны. Благодаря этому специфический белок начинает производиться в достаточных количествах, способных предотвратить дегенерацию и гибель нейронов, что может обеспечить значительное улучшение состояния пациентов.
Анастасия Батрак, вице-президент по стратегическому маркетингу и развитию портфеля продуктов «Р-Фарм», отметила, что инновационные препараты являются одним из приоритетных направлений компании.
«СМА — тяжелое заболевание, оказывающее негативное влияние на качество жизни пациентов и их семей. С начала 2023 года СМА включена в программу расширенного неонатального скрининга. Это позволяет своевременно выявлять заболевание и начинать лечение препаратами последнего поколения. Разработка казанских ученых дает детям со СМА надежду на нормальное развитие, а соглашение с КФУ — это шаг к повышению доступности инновационных препаратов в России», — подчеркнула Анастасия Батрак.
Альберт Ризванов, руководитель центра превосходства персонифицированной медицины Института фундаментальной медицины и биологии КФУ также отметил, что СМА относится к орфанным заболеваниям. Несмотря на то, что частота встречаемости орфанных заболеваний невысока, в целом таких заболеваний существует более 7 000, и в совокупности они затрагивают 6–8% населения мира.
«Разработка КФУ имеет потенциал для снижения стоимости лечения СМА, делая его более доступным для большего числа пациентов. Кроме того, новый препарат поможет разгрузить систему здравоохранения, так как позволит сократить количество пациентов, нуждающихся в долгосрочном уходе и поддержке. Важно отметить, что успешная реализация соглашения между «Р-Фарм» и Казанским федеральным университетом станет примером эффективного сотрудничества между академической наукой и промышленностью в области разработки инновационных лекарственных средств для лечения редких заболеваний», — считает Альберт Ризванов.