Министерство здравоохранения Грузии планирует предложить родителям детей с редкими заболеваниями стать членами соответствующего Совета, в который сейчас входят родители детей с ахондроплазией (генетическая низкорослость), заявила замглавы ведомства Тамар Габуния.
После того, как родители детей с ахондроплазией начали проводить акции, требуя от государства финансирования приобретения единственного в мире препарата против заболевания – "Воксзого" (восоритид), в Минздраве Грузии, как ранее сообщила Габуния, был создан Совет по редким заболеваниям с широким профилем и рабочая группа, которая работает над протоколом лечения.
"Мы знаем организованные группы в виде неправительственных, гражданских групп, которые работают в области спинальной амиотрофии, фенилкетонурии, муковисцидоза и по другим направления. Мы также предлагаем им членство в совете, чтобы совет был открытым", – заявила Габуния.
Учитывая, что в последнее время создано и создается много инновационных препаратов, важно обсуждать лечение редких заболеваний в более широком формате, отметила она.
"Это будет хорошая платформа для того, чтобы увидеть общую картину, а затем вместе обсудить приоритеты и согласовать решения, которые в первую очередь будут эффективными и безопасными для детей, и приведут нас к результатам, которых мы хотим достичь", – скала замминистра.
Вопрос детей с редкими заболеваниями стал актуальным в Грузии после того, как родители детей с этим редким заболеванием начали проводить перманентные акции протеста с требованием профинансировать для их детей первый в мире препарат против "карликовости". В правительстве готовы выделить деньги, но только после того, как препарат пройдет испытания и его рекомендует ВОЗ.
Ахондроплазия встречается у одного из 25 тысяч детей. В Грузии, по данным СМИ, данное заболевание диагностировано у 12 детей.
Стоимость годичной дозы нового препарата на одного ребенка достигает 900 тысяч лари (более 350 тысяч долларов). Препарат необходимо использовать до совершеннолетия, а максимальный эффект от лекарства, согласно исследованиям, – рост на 1,6 сантиметра в год. Препарат используется только в крайних и особенных случаях.