Время прочтения: 2 минуты
«BIOCAD ПОДАЛА ЗАЯВКУ НА КЛИНИЧЕСКИЕ ИССЛЕДОВАНИЯ РОССИЙСКОГО ПРЕПАРАТА ОТ СМА»
Для начала небольшой ликбез по СМА.
🔎Спинально-мышечная атрофия - генетическое заболевание, связанное с дефектом в генетическом материале двигательных нейронов спинного мозга - структур, с которых управляется вся скелетная мускулатура. Поврежден ген SMN1, который играет важную роль в регуляции метаболизма нервной клетки. Как следствие - мышечная слабость, гипотрофия, за которыми следуют скелетные нарушения, контрактуры и дыхательная недостаточность. Различают 3 типа СМА, отличающихся по времени проявления и тяжести симптомов, что, в свою очередь, зависит от от количества копий гена SMN2. Этот ген частично замещает выработку белка SMN1, так что чем больше копий этого гена, тем медленнее развиваются симптомы.
💊Вернемся к нашему препарату. Название ему - ANB-4. Работа над ним велась с начала 2018 года, первый прототип появился в середине 2019 года. В декабре 2021 проведены доклинические исследования.
В клинические исследования планируется включение детей с СМА в возрасте до восьми месяцев и с первым проявлением заболевания в возрасте до полугода (1 тип СМА).
⚙️Как это работает? ANB-4 относится к препаратам генной терапии и, как утверждают в «Биокаде», может обеспечить многолетний или пожизненный эффект: отсутствующий или неполноценный ген SMN1 замещается полноценным геном.
Я ассоциировал его именно с Золгенсмой, потому что разработчики обещают излечение однократным введением лекарства, что выделяет это лекарство на фоне еще двух зарегистрированных (Спинраза и Эврисди).
Но по большому счету, конечно, клинические испытания - достаточно долгая процедура, которая в большинстве случаев занимает больше пяти лет, а в таких деликатных областях, думаю, гораздо дольше, так что, как бы нам не хотелось поскорее увидеть его в ассортименте врачей, спасающих жизни детей, придется подождать.
Другой вопрос, который волнует - будет ли принято это лекарство в других странах или теперь все разработанные в России препараты будет поджидать участь Спутник V?
#СМА #лекарства
Подробнее: https://vademec.ru/news/2021/03/16/biokad-zavershil-razrabotku-otechestvennogo-preparata-ot-sma
А я напоминаю про свой телеграмм канал, где можно прочитать гораздо больше интересных вещей: https://t.me/bobomedd