Животные, которых лечили модифицированным методом CRISPR, в итоге сохранили зрение до глубокой старости. Достижение принадлежит исследователям Китая.
Они успешно восстановили зрение мышей с наследственным заболеванием (пигментным ретинитом), которое в противном случае приводит к слепоте.
Команда из Уханьского университета науки и технологий использовала метод редактирования генов CRISPR, внеся в него свои изменения.
Заболевание может быть вызвано мутациями более чем в 100 различных генах. С течением времени пигментный ретинит вызывает медленное разрушение принимающих свет клеток сетчатки. Люди с таким заболеванием постепенно теряют зрение и в конце концов слепнут.
В настоящее время пигментный ретинит встречается примерно у 1 из 4000 рождённых младенцев. Вылечить болезнь возможно, исключительно применив методы генетического редактирования.
Учёные "перепрошили" геном нездоровых умирающих фоторецепторов сетчатки, рассказал соавтор работы профессор Кай Яо.
Исследователи нацелились на мутацию в гене, кодирующем фермент под названием PDE6β. В ход пошла система на основе CRISPR под названием PESpRY.
Её можно запрограммировать на исправление многих мутаций. PESpRY может "вырезать" определённые последовательности в любой точке генома.
Нацелившись на мутантный ген, команда Поднебесной восстановила нормальную функцию фермента и предотвратила гибель клеток сетчатки у мышей.
И животные, получившие такое лечение, сохраняли зрение до самой старости. Кроме того, они выбирались из лабиринта почти так же эффективно, как и здоровые мыши.
Нынешний успех, впрочем, не означает, что те же манипуляции уже можно проводить с глазами людей. До начала клинических испытаний нужно будет доработать некоторые механизмы, полагают учёные.
Статья авторов достижения вышла в издании Journal of Experimental Medicine.
На фото выше показана сетчатка подопытных животных.
К четырём месяцам сетчатка мышей, несущих мутацию в гене, кодирующем фермент PDE6β (на снимке слева), становится тонкой и лишена фоторецепторов (показаны красным).
Но животные, у которых эта мутация была скорректирована с помощью системы PESpRY (справа), имеют гораздо более толстую сетчатку, содержащую многочисленные фоторецепторы-палочки.
Мы пишем про достижения науки, суперсовременные технологии и их внедрение, рассказываем о том, каким будет будущее.
Если вам нравятся наши новости, подписывайтесь на наш канал и не забывайте ставить лайки. Эти нехитрые действия помогают нам в развитии и сборе средств для финансирования проекта.
Также наши сообщества есть в Telegram, Twitter*, ВК, Facebook*, "Одноклассниках". Приходите, если вы бываете там чаще, чем на Дзене. Ищите нас по названию "Восемь красных линий".
*запрещены или заблокированы в РФ.