Некоторые лекарства необходимы для лечения редких заболеваний, и некоторые из них имеют заоблачную цену. Высокая стоимость лекарств часто объясняется длительным и дорогостоящим процессом исследований и разработок. Вот некоторые из самых дорогих лекарств, доступных в настоящее время на рынке.
Zolgensma: этот препарат генной терапии используется для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей в возрасте до двух лет. Zolgensma стоит около 2,1 миллиона долларов за одноразовую инфузию. Препарат производит компания Novartis. После инфузии прогрессия заболевания останавливается, и ребенок подлежит длительной реабилитации, в результате которой большинство детей сможет жить полноценной жизнью.
Luxturna: этот препарат генной терапии используется для лечения наследственных заболеваний сетчатки, вызванных специфическими генетическими мутациями. Luxturna стоит около 850 000 долларов за оба глаза. Препарат производится компанией Spark Therapeutics, которая сейчас является дочерней компанией Roche.
Ravicti: используется для лечения нарушений цикла мочевины, редкого генетического заболевания, которое влияет на способность печени удалять аммиак из крови. Ravicti стоит около 790 000 долларов в год. Препарат производится компанией Horizon Therapeutics.
Spinraza: также применяется для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), редкого генетического заболевания, которое влияет на мышечную силу и подвижность. Но в отличие от Золгенсмы данный препарат необходимо применять пожизненно. Он стоит около 750 000 долларов в первый год лечения и 375 000 долларов в год после этого. Препарат производит компания Biogen.
Chenodal: Этот препарат используется для лечения камней в желчном пузыре у пациентов, которые не могут пройти операцию. Chenodal стоит около 680 000 долларов в год. Препарат производится компанией Retrophin.
Danyelza: используется для лечения рецидивирующей или рефрактерной нейробластомы высокого риска, это рак, который развивается из незрелых нервных клеток. Почти все случаи нейробластомы возникают у детей младше 5 лет. Препарат стоит около 675 000 долларов в год и производится Y-mAbs Therapeutics.
Zokinvy: используется для лечения синдрома Хатчинсона-Гилфорда, очень редкого заболевания, которое встречается в 1 случае на 20 миллионов населения. Является синдромом ускоренного старения, который проявляется в раннем детстве и вызывает преждевременную смерть. Средняя продолжительность жизни около 14 лет. Лекарство стоит около 644 000 долларов в год и c ним пациенты в среднем живут на 2,5 года дольше. Производится компанией Eiger BioPharmaceuticals.
Folotyn, используемый для лечения периферической Т-клеточной лимфомы. Это редкий тип рака, который разивается в лейкоцитах, их еще называют Т-клетками. Эти клетки обычно помогают иммунной системе организма бороться с микробами. При лимфоме в Т-клетках развиваются аномалии, которые заставляют их атаковать кожу. Т-клеточная лимфома может вызывать покраснение кожи, похожее на сыпь, а также слегка возвышающиеся или чешуйчатые круглые пятна, а иногда и опухоли кожи. Препарат стоит около 630 000 долларов в год и производится компанией Acrotech Biopharma.
Myalept: этот препарат используется для лечения липодистрофии, редкого нарушения обмена веществ, которое влияет на способность организма производить и хранить жир. Myalept стоит около 620 000 долларов в год. Препарат производится компанией Aegerion Pharmaceuticals.
Это самые дорогие препараты на сегодняшний день. Высокая стоимость этих препаратов делает их недоступными для многих нуждающихся в них пациентов. Основная причина, по которой компании так высоко их оценивают - заключается в том, что затраты, понесенные на исследования и разработки этих лекарств очень высоки, а количество пациентов, страдающих этими заболеваниями мало. Получается, чтобы компаниям было выгодно инвестировать и помогать малому количеству пациентов, которые больны порой неизлечимыми ранее заболеваниями, необходимо ставить такие высокие ценники на терапию, иначе никто не будет браться за инновации, чтобы спасать, к примеру, 1000 человек в год по всему миру. Вот такой жестокий мир на границах бизнеса, этики, медицины и инноваций.
В России доступны некоторые из указанных лекарств и оплачиваются государством или фондом Круг Добра (который финансируется 2% НДФЛ свыше дохода 5 млн в год).