Американская биотехнологическая компания Ionis Pharmaceuticals объявила о том, что FDA приняло заявку на одобрение нового препарата eplontersen для пациентов с наследственной транстиретин-опосредованной амилоидной полинейропатией (ATTRv-PN). Решение об одобрении препарата будет принято FDA 22 декабря 2023 г., предполагая стандартные сроки рассмотрения заявки. Примечательно, что FDA заявило, что не выявило никаких проблем при рассмотрении, и не запросило никаких дополнительных данных для одобрения. В своем письме регулятор также отметил, что не планирует проводить заседание консультационного комитета для обсуждения заявки, что является сигналом к наличию достаточно качественных данных исследования.
В середине 2022 г. Ionis опубликовала позитивные результаты III фазы клинических испытаний NEURO-TTRansform. У пациентов, принимавших препарат, концентрация TTR сократилась в среднем на 81,2%, что привело к статистически значимому улучшению оценки по шкале нарушения нейропатии и шкале качества жизни при диабетической нейропатии.
Eplontersen разрабатывается Ionis в партнерстве с AstraZeneca (AZN). В случае одобрения компании поделят издержки и прибыль от продаж препарата в США, а AstraZeneca будет обладать эксклюзивной лицензией на продажу eplontersen за пределами США, за исключением некоторых стран Латинской Америки. По условиям соглашения, Ionis может получить лицензионные платежи от AstraZeneca в размере до $2,9 млрд по мере достижения определенных уровней продаж препарата. Ionis также имеет право на получение роялти в размере от 10 до 25% в зависимости от региона продаж.
Целевое заболевание является орфанным, однако на рынке уже есть препараты для его лечения: ONPATTRO и AMVUTTRA от Alnylam (ALNY), а также Vyndaqel и VYNDAMAX от Pfizer (PFE). При этом уверенные результаты клинических испытаний указывают на то, что в случае одобрения препарат может конкурировать с уже одобренными продуктами в США. Также мы видим потенциал экспансии eplontersen на международный рынок благодаря широким коммерческим связям AstraZeneca.
Акции IONS торгуются с мультипликатором EV/Sales NTM 7,3 – на уровне среднего значения за три года. В последние годы акции IONS торговались с премией к бенчмарку – индексу биотехнологических компаний на NASDAQ, текущее значение EV/Sales NTM которого составляет 5. На данный момент на ценовом графике наблюдается краткосрочный нисходящий тренд, однако мы ожидаем, что оценки не достигнут средних значений по индустрии, сохранив премию. Технически можно рассматривать возможность к покупке IONS в случае подтверждения поддержки вблизи отметки $30 с горизонтом до конца 2023 г.
