Ученые открыли новый способ остановить гибель нервных клеток при наиболее распространенных формах заболеваний двигательных нейронов и лобно-височной деменции, который может изменить подход к лечению этих нейродегенеративных заболеваний. Результаты были опубликованы в журнале Science Translational Medicine.
Исследование было сосредоточено на использовании пептидов с проникающими в клетку модулями для блокирования пути молекул мутировавших повторов РНК. Когда эти молекулы-изгои мигрируют из ядра во внешнюю цитоплазму, они используются для производства токсичных повторяющихся белков, которые в конечном итоге убивают нейроны и вызывают дегенерацию при болезни двигательных нейронов (БДН) и лобно-височной деменции (ЛВД).
Ранее исследователи установили, что перемещение проблемной РНК, скопированной с гена C90RF72 (наиболее распространенная причина БДН и ДЗД), вызвано чрезмерной липкостью клеточного транспортера SRSF1. Их новый пептид состоит из небольшой собранной цепочки аминокислот, которая проникает в клетку и присоединяется к транспортеру SRSF1, предотвращая его экспорт.
В клинических исследованиях с участием плодовых мушек ученые даже заметили улучшение неврологической функции, когда пептид блокировал этот клеточный путь.
Исследователи говорят, что пептид можно давать пациентам с БДН и ЗЛД либо перорально, либо через назальный спрей, предназначенный для проникновения в мозг.
Как и DLD, наиболее частая причина деменции, которая начинается в молодом возрасте, MND является изнурительной и фатальной болезнью, лечение которой практически отсутствует, чтобы остановить его быструю регрессию.
Это исследование проложит путь для испытаний на людях и разработки неинвазивных,целенаправленных и эффективных медицинских вмешательств в недалеком будущем.
