Британские исследователи совершили значительный прорыв в области генной терапии, сумев частично восстановить зрение у детей, страдающих редкой наследственной дистрофией сетчатки, известной как LCA4. В ходе клинического испытания, в котором приняли участие 11 пациентов, положительная динамика стала заметна уже через несколько недель после введения исправленного варианта гена AIPL1 непосредственно в фоторецепторные клетки глаз.
Первыми лечение получили четверо детей, причем генотерапия была проведена лишь на одном глазу. Спустя месяц именно этот глаз начал фиксировать изображения, в то время как второй, не подвергшийся вмешательству, оставался нечувствительным к свету. Остальные семь участников исследования прошли процедуру для обоих глаз, и их результаты также оказались многообещающими.
Помимо восстановления зрительной функции, методика способствовала улучшению социальной адаптации детей, помогая им лучше ориентироваться в окружающем мире. Успешные испытания позволили терапии получить статус орфанного препарата от FDA и ЕС. Это признание приближает технологию к официальному одобрению, открывая перспективы для ее применения в лечении других генетически обусловленных заболеваний органов зрения.