Трехсотый по счету ребенок в ближайшие дни получит для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) дозу препарата «Золгенсма», которую приобрел фонд «Круг добра». Об этом сообщил глава фонда, председатель Комиссии Общественной палаты России по вопросам социального партнерства, попечения и развитию инклюзивных практик протоиерей Александр Ткаченко.
«Буквально в ближайшие дни будет введена трехсотая доза «Золгенсма», которую приобрел фонд «Круг добра». Это, по нашим предположениям, произойдет на этой неделе», — рассказал Ткаченко на пресс-конференции в МИЦ «Известия».
Он уточнил, что очередную партию препарата доставили в НМИЦ здоровья детей Минздрава России.
Ткаченко отметил, что в 2024 году в рамках неонатального скрининга СМА выявили у 144 пациентов. В 77 случаях им назначили дорогостоящий геннозаместительный препарат Онасемноген абепарвовек, он же «Золгенсма». Еще 26 пациентам назначили Нусинерсен — «Спинразу», а 41 пациенту — Рисдиплам.
По словам главы организации, у 1611 подопечных фонда диагностирована спинальная мышечная атрофия. Из них около 600 по решению врачей получают Рисдиплам, еще 600 — Нусинерсен. Фонд располагает всеми тремя препаратами, подчеркнул он.
Как сообщало ИА Регнум, в ноябре пятидесятый по счету ребенок с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) получил дорогостоящий инновационный препарат генной терапии Деландистроген моксепарвовек (торговое наименование «Элевидис») благодаря помощи фонда «Круга добра». Препарат стоимостью около $3 млн маленькому пациенту из Екатеринбурга ввели специалисты Научно-исследовательского клинического института педиатрии и детской хирургии имени академика Ю. Е. Вельтищева.
Фонд «Круг добра» для поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими, был создан 5 января 2021 года по указу президента России Владимира Путина.