Наткнулся на любопытную статью… решил перевести.
По данным Центра по контролю и профилактике заболеваний, примерно у одного из 36 детей в США — почти у двух миллионов — диагностирован аутизм. Многим диагноз ставят в возрасте пяти лет, хотя тестирование можно начинать уже в два года.
Кэролайн Коннор начала беспокоиться о развитии своего сына Мэйсона, когда ему исполнился год. Она заметила, что он не говорит и не произносит ни одного слова. Их педиатр не выглядел обеспокоенным, но задержка речи сохранялась. В два с половиной года Мэйсону поставили диагноз «аутизм». Несмотря на годы логопедической терапии и лечения, Мэйсон так и не заговорил.
Конноры принялись разыскивать всё, что могло бы помочь.
«Мы просто начали проводить собственные исследования. И именно тогда мой муж Джо наткнулся на доктора Ричарда Фрая в ходе проводимого им исследования», — сказала Кэролайн.
Доктор Ричард Фрай, детский невролог, — один из многих врачей, которые ищут методы лечения, способные помочь детям с аутизмом. Он изучает Лейковорин (leucovorin), недорогой непатентованный препарат, получаемый из фолиевой кислоты, известной также как витамин B9. В настоящее время его назначают для облегчения побочных эффектов химиотерапии рака.
Доктор Фрай сказал CBS News: «[Лейковорин] действительно может оказать существенное влияние на очень большой процент детей с аутизмом».
Теория, лежащая в основе применения препарата при аутизме, предполагает, что у некоторых детей наблюдается нарушение транспортировки фолиевой кислоты в мозг, что потенциально может приводить к некоторым неврологическим проблемам, связанным с этим расстройством. Лейковорин устраняет это нарушение и может помочь некоторым детям с аутизмом улучшить их способность говорить.
Исследования Национального института здравоохранения показывают, что почти у 70% детей с аутизмом есть аутоантитела к рецепторам фолиевой кислоты, которые атакуют здоровые клетки и блокируют усвоение фолиевой кислоты в мозге. Этот дефицит может приводить к таким распространённым симптомам, как задержка речевого развития и поведенческие проблемы.
Хотя фолиевая кислота в своей естественной форме содержится в таких продуктах, как листовые овощи, бобы и яйца, у некоторых детей с аутизмом может быть скрытый дефицит из-за биологической блокады, которая препятствует попаданию фолиевой кислоты в мозг.
Левофорин помогает обойти эту блокировку, потенциально открывая доступ к важнейшим функциям развития, таким как речь и когнитивные способности.
По словам родителей, Мэйсон Коннор впервые заговорил через три дня после того, как в возрасте трёх лет начал принимать лейковорин.
В настоящее время врачи могут назначать препарат для лечения аутизма только не по прямому назначению, что означает перепрофилирование препарата, одобренного для одного заболевания, для лечения другого.
«Мы провели научные исследования и следующий шаг — получить больше финансирования, чтобы мы действительно могли получить одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов», — сказал Фрай.
Но есть одна большая проблема
«Лейковорин — это старый препарат и его можно купить по очень низкой цене (2,5 доллара). Так что никто не заработает на нём много денег. Так что у них нет причин инвестировать», — сказал Фрай.
По оценкам некоммерческой организации Every Cure, примерно 20-30% всех рецептов в США отпускаются без рецепта. Существует более 14 000 известных заболеваний человека, для лечения которых нет одобренных FDA препаратов.
Доктор Дэвид Файгенбаум говорит, что сегодня он «буквально жив благодаря новому назначению препарата» после того, как у него обнаружили редкое заболевание, похожее на рак, которое едва не убило его. Его исследования своей болезни привели к созданию препарата, предназначенного для лечения другого заболевания.
«Больно думать о том, что лекарства лежат на полках аптек, пока кто-то страдает от болезни», — сказал Файгенбаум.
Его некоммерческая организация Every Cure использует ИИ для поиска доступных медицинских данных о заболеваниях и методах лечения, чтобы выявить потенциальные совпадения.
«Я думаю, что наша система несовершенна, и существует большой пробел в том, что касается разработки новых лекарств для новых заболеваний. Фармацевтические компании отлично справляются с разработкой новых лекарств для новых заболеваний, а мы как система очень плохо справляемся с поиском новых заболеваний для старых лекарств», — сказал Файгенбаум.
Сейчас Мэйсону 5 лет и осенью он должен пойти в обычный детский сад. Старое лекарство помогло ему встать на новый путь.
***
Исследования доктора Фрайя предоставляют убедительные доказательства эффективности лейковорина. В одном исследовании 44 ребёнка с аутизмом, у которых были эти аутоантитела, получали 50 миллиграммов лейковорина ежедневно в течение четырёх месяцев.
Результаты были ошеломляющими. У каждого ребёнка улучшились речевые навыки, поведение, настроение, внимание и агрессия. Другое исследование, проведённое его командой в 2018 году, подтвердило эти результаты, сообщив о значительном улучшении речевых навыков и снижении раздражительности, гиперактивности и вялости.
Несмотря на свой потенциал, лейковорин одобрен FDA только для лечения пациентов с химиотерапией и определенными типами анемии, хотя врачи могут назначать его без рецепта при аутизме.
Предыдущие исследования также показали, что беременные женщины, принимающие добавки с фолиевой кислотой, могут снизить риск развития аутизма у своего ребёнка на 40%. Это ещё раз подтверждает идею о том, что метаболизм фолиевой кислоты играет важнейшую роль в развитии нервной системы.
Последствия исследования доктора Фрая огромны. Поскольку миллионы семей ищут ответы, лейковорин может изменить правила игры. Теперь вопрос в том, будет ли медицинское сообщество действовать или проигнорирует этот потенциальный прорыв, потому что он может не принести достаточно прибыли крупным фармацевтическим компаниям?
По ссылке есть видео: www.cbsnews.com
.
Источник перевода: https://newsstreet.ru/blog/science/34832.html
.
Больше интересных статей, которые я не успеваю публиковать на Дзен, можно найти здесь: t.me/murrrzio