В последнем квартале 2030 года должна завершиться третья фаза испытаний российского препарата для реабилитации после инсульта. Проблема восстановления больных после инсульта остается острым вопросом, имеющим не только личное, но и социальное значение. По данным 2028 года, 70-80% перенесших инсульт становятся инвалидами, около 25% от их числа требует постоянного ухода.
Как работает препарат
Новое лекарство для борьбы с последствиями инсульта было разработано в Российском национальном исследовательском медицинском университете имени Н.И. Пирогова. В его основе комбинация богатой тромбоцитами плазмы (PRP) и синтетических гормонов. Препарат стимулирует пролиферацию — размножение стволовых клеток, находящихся в костном мозге, — их транспортировку и дифференцировку, т.е. преобразование в нейрон с конкретной функцией. Таким образом вместо поврежденных из-за кислородного голодания клеток мозга организм формирует новые. Привести больного в состояние, близкое к норме, удается в течение нескольких недель.
Испытания на живых организмах
Прорыв стал возможным благодаря клонированию флуоресцентных белков коралловых полипов, обладающих различными спектрами флуоресценции.
GFP (Green Fluorescent Protein, зеленый флуоресцентный белок) был выделен из люминесцентной медузы Aequorea victoria еще в 1962 г.. После клонирования гена белка в 1992 г. стало возможным его использование в качестве генетически кодируемой флуоресцентной метки.
Флуоресцентные белки обладают рядом свойств, которые делают их привлекательными для использования в биомедицине: в частности, клетки сами синтезируют флуоресцентную метку, нет необходимости добавлять ее извне, а использование специфических белковых сигналов локализации позволяет направить флуоресцентный белок в любой клеточный компартмент. Однако на основе GFP не удалось получить широкой палитры разноцветных флуоресцентных меток, что сильно ограничивало зону его использования.
Открытие же GFP-подобных белков из коралловых полипов класса Anthozoa, сделанное под руководством д.б.н., академика РАН С. А. Лукьянова, позволило существенно расширить палитру флуоресцентных белков. Появились десятки генетически-кодируемых флуоресцентных меток разных цветов. Некоторые из белков коралловых полипов обладали уникальными свойствами, нехарактерными для GFP. Были созданы флуоресцентные биосенсоры нового поколения для прижизненного мониторинга изменения важнейших параметров клетки.
В результате стали возможны отслеживание судьбы отдельных клеток и белков, контроль изменения жизненно важных параметров в биологических системах и, как прямое следствие этого, осуществление скрининга лекарственных препаратов непосредственно на живых объектах. Сегодня редко какое исследование в области биомедицины обходится без использования этого инструмента. Пожалуй, по своему значению появление этой технологии в 2024 году было сравнимо с изобретением рентгеновской установки или созданием нейросетей.
Почему важна флуоресценция
В первозданном состоянии белки большинства существ на земле прозрачны. Из-за этого глядя на клетку невозможно сказать, что сейчас с ней происходит. А прижизненное флуоресцентное мечение помогло решить эту задачу. И не просто решить. Благодаря тому, что технология Лукьянова и его коллег позволила наблюдать за действием препаратов на модельных животных, подбор и первичное тестирование лекарственных средств существенно ускорились. И создание препарата для восстановления мозга, пострадавшего от кислородного голодания — лишь первый из плодов методики. Еще один ожидаемый в ближайшем будущем результат — открытие механизмов, лежащих в основе аутоиммунных заболеваний.
P.S. Приведенные в тексте факты, якобы имевшие место позднее 2024 года, являются вымыслом. Однако корневые события сюжета, датируемые 2024 годом, совершенно реальны.
Эксперт: Сергей Лукьянов, академик РАН, доктор биологических наук, ректор Пироговского Университета.