Новое лекарство от неизлечимой болезни, которой чаще страдают мальчики, создали и тестируют в университете «Сириус»

Компания «Генериум» совместно с университетом «Сириус» начали клинические испытания препарата от редкого заболевания - мышечной дистрофии Дюшенна, которой подвержены дети.

Об этом сообщил журналистам член-корреспондент РАН, вице-президент по внедрению новых медицинских технологий АО "Генериум" Дмитрий Кудлай.

- С «Сириусом» интереснейшая разработка есть по болезни Дюшена. Это проект персонализированной медицины, здесь технолог становится врачом. Он на стадии клинических исследований, это генная терапия. Это наша оригинальная разработка, - сообщил ТАСС ученый.

Миодистрофия Дюшенна - редкое генетическое заболевание, при котором происходит разрушение мышечных клеток. Чаще всего оно поражает мальчиков и очень редко девочек. Основное проявление - слабость мышц, трудности при движении с детского возраста, которые усиливаются со временем. Сейчас эта болезнь считается неизлечимой, можно только замедлить ее развитие.

В образовательном центре «Сириус» отметили, что генная терапия является высокоэффективным подходом для лечения тяжелых заболеваний, связанных с нарушением функции генов.