Присвоение статуса орфанного лекарственного средства создает стимулы для развития и потенциальную исключительность на рынке
Компания Zydus объявила, что Министерство сельского хозяйства США присвоило статус орфанного лекарственного средства (ODD) Usnoflast, новому пероральному ингибитору NLRP3, для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС).
Это обозначение дает право на получение стимулов для разработки, включая налоговые льготы, освобождение от платы за пользование и потенциальную семилетнюю маркетинговую эксклюзивность после одобрения FDA.
Панкадж Патель (Pankaj Patel), председатель Zydus Lifesciences Limited, прокомментировал: “Присвоение Министерством сельского хозяйства США статуса орфанного препарата подчеркивает настоятельную необходимость разработки Usnoflast для лечения БАС, смертельного нейродегенеративного заболевания. Компания Zydus стремится открыть новые горизонты в неврологии и разработать Usnoflast для пациентов с БАС”.
У пациентов с БАС наблюдается быстрая нейродегенерация, приводящая к потере подвижности, речи и, в конечном счете, дыхательной недостаточности.
В США этим заболеванием страдают около 32 000 человек, и ежегодно диагностируется около 5000 новых случаев. По оценкам, в Европе более 30 000 человек живут с БАС, в то время как в Индии зарегистрировано около 75 000 случаев.
Usnoflast (ZYIL1) был изучен на различных доклинических моделях, включая болезнь Паркинсона и рассеянный склероз. Ранее компания Zydus завершила клиническое исследование фазы 2(а) на 24 пациентах с БАС в Индии.
Компания Zydus также получила одобрение Министерства здравоохранения США на начало клинического исследования Usnoflast на 2-й фазе (b) у пациентов с БАС. Это исследование будет рандомизированным, двойным слепым, плацебо-контролируемым.
Объявив препарат орфанным, Zydus стремится ускорить разработку Usnoflast и предложить новый метод лечения пациентов с БАС.
Приверженность компании борьбе с редкими заболеваниями очевидна, поскольку она продолжает расширять границы медицинской науки.