Самарская область получила инновационный препарат для лечения одного из тяжелейших заболеваний

В прошлом году препарат был одобрен экспертным и попечительским советом фонда "Круг добра" для внесения в перечень закупок. Беремаген геперпавек - это гель, который способствует выработке в коже коллагена 7-го типа, синтез которого снижен или отсутствует у данной категории пациентов.

Его принцип действия направлен на привнесение в организм функциональной копии не работающего у пациента гена "COL7A1". В том месте, где нанесено лекарство, клетки кожи, не способные нормально вырабатывать коллаген из-за генетической поломки, теперь смогут функционировать как здоровые.

Результаты клинических исследований показывают, что применение лекарства позволяет затягиваться ранам на коже у детей с самыми тяжелыми формами буллезного эпидермолиза, а эффект применения достаточно продолжителен. Новый препарат должен значительно упростить уход родителей за детьми, повысить качество жизни пациентов.

Буллезный эпидермолиз - одно из тяжелых и редких (орфанных) заболеваний. На коже и слизистых оболочках больного образуются пузыри и эрозии при незначительном механическом воздействии или без него. До недавнего времени для терапии этой болезни не существовало специфического лекарственного препарата.

Теперь он есть! И Россия стала одной из первых стран в мире, где он доступен.

Всего в ближайшие месяцы Беремаген геперпавек получат более 150 детей из 65 регионов страны.

Терапию пройдут и маленькие пациенты в Самарской области. Первое нанесение препарата было запланировано на 20 января этого года.

Так как препарат имеет особенности и в нанесении, и в хранении, ранее сотрудники региональных медучреждений прошли специальное обучение.

Благодаря фонду "Круг добра" жизненно необходимые перевязочные средства - дорогостоящие специальные губчатые и сетчатые повязки, бандажи для их фиксации - получают почти 300 детей с тяжелыми формами буллезного эпидермолиза.

Фонд был создан в 2021 году указом президента РФ в качестве дополнительного механизма организации и финансирования помощи детям с тяжёлыми и редкими заболеваниями.