OAV101 Расширяет возможности лечения пациентов со СМА II типа
Компания Novartis объявила о том, что ее препарат для интратекального введения (IT) онасемноген абепарвовек (OAV101 IT) достиг первичной конечной точки в исследовании STEER на этапе 3.
По данным GlobalData, этот успех может расширить число пациентов, имеющих право на проведение генной терапии. В исследовании приняли участие дети в возрасте от 2 до 17 лет со спинальной мышечной атрофией II типа (SMA).
Отчет GlobalData показывает, что совокупные продажи IT-препаратов и препаратов для внутривенного введения онасемногена абепарвовек, по прогнозам, увеличатся в связи с растущей осведомленностью о СМА и внедрением скрининга новорожденных (NBS).
Препарат для внутривенного введения Zolgensma от Novartis был одобрен FDA в 2019 году для пациентов со СМА в возрасте до двух лет. Однако новый препарат может распространить терапию на детей старшего возраста.
OAV101 Продемонстрировал клиническую эффективность у пациентов со СМА II типа, не получавших лечения, которые могли сидеть, но никогда не ходили самостоятельно.
Профиль безопасности был благоприятным, с частыми побочными эффектами, включая инфекцию верхних дыхательных путей, повышение температуры тела и рвоту. “Однако ранее высказывались опасения по поводу безопасности”, — сказала Кристи Вонг, главный невролог-аналитик GlobalData. “В 2019 году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) частично приостановило клиническую практику из-за результатов исследований на животных, но в 2021 году это действие было отменено”.
Novartis планирует поделиться результатами STEER с регулирующими органами, включая FDA, в 2025 году. В случае одобрения OAV101 программа может включать в себя лечение пациентов со СМА II типа в возрасте до 18 лет.
“Доступность OAV101 была бы наиболее полезна для пациентов, у которых NBS для лечения SMA еще не внедрена, и для тех, кому диагноз был поставлен с опозданием”, — отметил Вонг.
Ключевые лидеры общественного мнения приветствовали эту терапию за ее удобство однократной инфузии. “В случае одобрения OAV101 IT может значительно улучшить результаты лечения пациентов на рынках, где NBS или ранняя диагностика остаются сложной задачей”, — заключил Вонг.