Подобный статус присваивается препаратам, которые потенциально способны продемонстрировать улучшение по сравнению с существующими методами лечения серьёзных заболеваний. Таким лекарством стал Достарлимаб ("Jemperli" / dostarlimab). Достарлимаб — это противоопухолевое моноклональное антитело, которое изначально создавалось для лечения рака эндометрия. Одобрен для применения в США и Евросоюзе ещё в апреле 2021 года.
Но в данный момент препарат проходит клинические испытания по поводу лечения колоректального рака (рака прямой и ободочной кишки). В исследовании изначально приняло участие 12 пациентов (добровольцев), страдающих колоректальным раком II или III стадии. Оно было опубликованно в 2022 году, у всех 12 пациентов, принимавших достарлимаб, наступила ремиссия, дальнейшее лечение не требовалось.
Совсем недавно фармацевтическая компания GSK, которой принадлежат права на противоопухолевое лекарство, вновь заявило об успешных испытаниях. Эксперты предоставили результаты II фазы клинических испытаний, в которой приняли участие 42 человека. Исследование проходило в Мемориальном онкологическом центре имени Слоуна — Кеттеринга.
Лекарство полностью уничтожило опухоли без необходимости в операции или химиотерапии, что позволит значительно ускорить его регистрацию и применение в медицинской практике. Результаты показали 100-процентную эффективность. У всех людей, получавших достарлимаб (Jemperli), наблюдалась полная регрессия злокачественной опухоли прямой кишки без необходимости в хирургическом вмешательстве, лучевой терапии или химиотерапии, после которых зачастую возникают серьезные осложнения, в том числе бесплодие и нарушение функций органов пищеварения. У 24 испытуемых сохраняется отсутствие каких-либо признаков заболевания в течение 26 месяцев. Кроме того, согласно данным исследования, применение лекарства не вызвало серьезных побочных эффектов выше 3-й степени.
Исследование препарата пока продолжается. Окончательные выводы делать рано. К сожалению, достарлимаб излечивает только определённую разновидность колоректального рака, которая составляет около 10-15% от числа всех пациентов с этим недугом. В США стоимость этого препарата и курса лечения им достигает 11 тыс. долларов.
Ссылка на оригинал: https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/jemperli-dostarlimab-receives-us-fda-breakthrough-therapy-designation-for-locally-advanced-dmmrmsi-h-rectal-cancer/
Cercek A, Lumish M, Sinopoli J, et al. PD-1 blockade in mismatch repair–deficient, locally advanced rectal cancer. N Engl J Med 2022; 386: 2363-76.
Smith JJ, et al. Rectal Cancer Consortium. Organ Preservation in Rectal Adenocarcinoma: a phase II randomized controlled trial evaluating 3-year disease-free survival in patients with locally advanced rectal cancer treated with chemoradiation plus induction or consolidation chemotherapy, and total mesorectal excision or nonoperative management. BMC Cancer. 2015 Oct 23;15:767. doi: 10.1186/s12885-015-1632-z. PMID: 26497495; PMCID: PMC4619249.
Sung H, Ferlay J, Siegel RL, et al. Global Cancer Statistics 2020: GLOBOCAN Estimates of Incidence and Mortality Worldwide for 36 Cancers in 185 Countries. CA Cancer J Clin. 2021;71(3):209-249. doi:10.3322/caac.21660.
Siegel RL, Giaquinto AN, Jemal A. Cancer statistics, 2024. CA Cancer J Clin. 2024;74(1):12-49. doi:10.3322/caac.21820
Cercek A, et al. Mismatch Repair-Deficient Rectal Cancer and Resistance to Neoadjuvant Chemotherapy. Clin Cancer Res. 2020 Jul 1;26(13):3271-3279. doi: 1158/1078-0432.CCR-19-3728. Epub 2020 Mar 6. PMID: 32144135; PMCID: PMC7348681.
Le DT, et al. PD-1 blockade in tumors with mismatch repair deficiency. N Engl J Med. 2015;372(26):2509-2520.
Andre T, Berton D, Curigliano G, et al. Antitumor Activity and Safety of Dostarlimab Monotherapy in Patients With Mismatch Repair Deficient Solid Tumors: A Nonrandomized Controlled Trial. JAMA Netw Open. 2023;6(11):e2341165. doi:10.1001/jamanetworkopen.2023.41165
National Cancer Institute at the National Institutes of Health. Definition of mismatch repair deficiency. Accessed April 19, 2024. Available at: https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms/def/mismatch-repair-deficiency.
Lorenzi M, et al. Epidemiology of microsatellite instability high (MSI-H) and deficient mismatch repair (dMMR) in solid tumors: a structured literature review. J Oncol. 2020. doi.org/10.1155/2020/1807929.
Zhao P, et al. Mismatch repair deficiency/microsatellite instability-high as a predictor for anti-PD-1/PD-L1 immunotherapy efficacy. J Hematol Oncol. 2019;12(1):54. doi: 10.1186/s13045-019-0738-1.
Laken H, Kehry M, Mcneeley P, et al. Identification and characterization of TSR-042, a novel anti-human PD-1 therapeutic antibody. European Journal of Cancer. 2016;69, S102. doi:10.1016/s0959-8049(16)32902-1.