Многообещающие результаты подготовили почву для получения европейской маркетинговой авторизации
Minoryx Therapeutics и Neuraxpharm Group объявили о том, что лериглитазон достиг основной конечной точки в исследовании NEXUS для лечения детей с церебральной адренолейкодистрофией (cALD). Компании планируют подать заявку на получение разрешения на продажу в Европе к середине 2025 года.
“Церебральная недостаточность у мальчиков является разрушительным заболеванием как для пациентов, так и для их семей. Возможности лечения ограничены”, — сказала Патрисия Мусолино, глобальный руководитель исследования NEXUS. “Результаты исследования NEXUS показывают, что лериглитазон удовлетворяет острую потребность в неинвазивных методах лечения для остановки или замедления роста опухоли”.
В ходе 96-недельного исследования оценивались эффективность и безопасность приема лериглитазона внутрь один раз в день у детей. Все 20 пациентов оставались клинически стабильными, при этом 35% из них соответствовали критериям остановки заболевания, что значительно превышает 10%, ожидаемые на основании естественного анамнеза. Серьезных побочных эффектов, связанных с лечением, зарегистрировано не было.
“Мы рады положительным результатам исследования NEXUS, демонстрирующим, что лериглитазон не только предотвращает поражение головного мозга у детей с cALD, но и способствует клиническому прогрессированию”, — сказал Марк Мартинелл, генеральный директор Minoryx. “Эти результаты подтверждаются данными других исследований по лечению cALD. Мы намерены представить MAA в EMA как можно скорее”.
Доктор Йорг-Томас Диркс, генеральный директор Neuraxpharm, добавил: “cALD — это серьезное неврологическое заболевание с разрушительными последствиями. Результаты этого исследования чрезвычайно обнадеживают, и мы намерены предложить пациентам новое эффективное лечение”.
Полные результаты исследования NEXUS будут представлены на предстоящих конференциях по неврологии.
Основываясь на этих успешных результатах, Minoryx и Neuraxpharm приступили к составлению нормативного документа для представления в Европейский союз.