FDA отклонило заявку на одобрение продукта govorestat компании Applied Therapeutics, созданного для исцеления галактоземии, из-за вопросов с электронным учетом данных и ошибок в расчетах дозировок во время исследований в клинических испытаний. Невзирая на это, разработчик фармацевтических средств планирует скоро подать заявку на регистрацию govorestat при другом редчайшем заболевании — недостатке сорбитолдегидрогеназы.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых товаров и лекарственных средств США (FDA) отказало в одобрении продукта govorestat компании Applied Therapeutics для исцеления галактоземии — редчайшего генетического заболевания, при котором организм не может перерабатывать сахар галактозу.
Регулятор направил компании письмо с предупреждением, в каком указал на недочеты в клинической части заявки на регистрацию препарата, говорится в заявлении для прессы. Как подчеркивается, FDA обнаружило трудности в электронной системе учета данных и погрешности в расчетах дозы фармацевтического средства при её постепенном увеличении в процессе исследований в клинических условиях.
При галактоземии организм не может перерабатывать галактозу, которая поступает с продуктами из молока. Как итог, данный моносахарид трансформируется в ядовитое вещество галактитол, оказывающее множественное отрицательное действие на организм — от проникания в хрусталик глаза и, следовательно, денатурации в нем белков до скопления в тканях мозга и развития отека. Даже при соблюдении безмолочной диеты у пациентов появляются когнитивные нарушения, судороги и двигательные патологии. Согласно расчетам Applied Therapeutics, в США насчитывается приблизительно 3 300 человек с галактоземией, в Европейском союзе — 4 400.
Govorestat представляет из себя малую молекулу, которая способна просачиваться через гематоэнцефалический барьер и ингибировать фермент альдозоредуктазы, катализирующий перевоплощение галактозы в галактитол. Но в процессе исследований в клинических условиях продукт не достиг главной цели — статистически важного улучшения состояния участвующих, которое оценивалось по всеохватывающему показателю из 4 критериев.
Applied Therapeutics хочет в течение 15 рабочих дней ответить FDA для решения установленных проблем. Компания также планирует подать отдельную заявку на регистрацию govorestat для исцеления недостатка сорбитолдегидрогеназы — еще 1-го редчайшего заболевания, при котором нарушается метаболизм глюкозы и остальных сахаров. Это ведет к скоплению сорбитола (сладкий спирт, образуемый в итоге метаболизма глюкозы, которая получается из фруктов, ягод; его употребляют в качестве заменителя сахара), нарушению энергетического обмена и повреждению периферических нервов.
Applied Therapeutics — американская биофармацевтическая компания, которая занимается созданием инноваторских препаратов для исцеления редчайших болезней, которые не имеют действенных способов терапии. Кроме указанных фармацевтических средств в её портфеле есть разработки в области исцеления диабетической ретинопатии и острого лимфобластного лейкоза. После объявления об отказе в регистрации акции Applied Therapeutics опустились на 73%.