О регистрации в РФ препарата с действующим веществом пэгунигалзидаза альфа объявила компания Chiesi. Он может применяться для длительной ферментозаместительной терапии (ФЗТ) у взрослых пациентов с болезнью Фабри.
«Пациенты с болезнью Фабри часто жалуются на изнуряющие симптомы, которые до настоящего момента сложно было взять под контроль, — прокомментировал руководитель глобального подразделения Chiesi по лечению редких заболеваний Джакомо Кьези. — Искренне благодарим пациентские организации и всех пациентов, которые были задействованы в рамках программы клинических исследований, тем самым оказывая неоценимую помощь исследователям, ученым и регуляторным органам. Уверен, что именно благодаря такой поддержке мы можем создавать для пациентов инновационные комплексные решения и давать им надежду на улучшение их жизни».
«Ферментозаместительная терапия является основным патогенетическим лечением болезни Фабри, — подчеркнул заведующий кафедрой, директор клиники им. Е.М. Тареева Первого МГМУ им. И.М. Сеченова Минздрава России д.м.н., профессор Сергей Моисеев. — Несмотря на то что имеется ряд доступных опций в этой области, у врачей и пациентов по-прежнему есть нерешенные важные потребности. Развитие генной инженерии с получением пэгилированной формы рекомбинантного фермента для заместительной терапии заболевания позволит во многом решить эти вопросы и расширить возможности для лечения этой непростой нозологии».
Пэгунигалзидаза альфа — новый препарат для ФЗТ болезни Фабри, который представляет собой пэгилированную форму агалсидазы альфа. За счет пэгилирования обеспечиваются повышенная стабильность, длительный период полувыведения (~80 ч) и сниженная иммуногенность1-4.
Препарат зарегистрирован для лечения взрослых пациентов с болезнью Фабри в США, Европейском союзе и России в рекомендуемой дозе 1 мг/кг массы тела 1 раз в 2 недели на основании результатов клинических исследований 1/2 фазы и клинических исследований III фазы (BRIDGE, BALANCE). В исследованиях приняло участие >140 пациентов с болезнью Фабри, которые получали лечение до 6 лет. Оценивались эффективность и безопасность применения препарата у пациентов, ранее получавших и не получавших ФЗТ5-8.
1. Schiffmann, R. et al. J Inherit Metab Dis. 2019;42(3):534-544.
2. Kizhner, T. et al. Mol Genet Metab, 2015;114(2):259-267.
3. Ruderfer, I. et al. Bioconjug Chem. 2018;29(5):1630-1639.
4. Lenders, M. et al. Front Immunol. 2023 Sep 22;14:1266082.
5. Schiffmann R, et al. J Inherit Metab Dis. 2019;42(3):534-544.
6. Wallace EL, et al. J Med Genet. 2024 May 21;61(6):520-530.
7. Linhart A, et al. Orphanet J Rare Dis. 2023 Oct 21;18(1):332.
8. Hughes D, et al. Genet Med. 2023 Dec;25(12):100968.