Компания «Orna Therapeutics»: кольцевая РНК — это новый способ производства белков в клетках человека

С успехом вакцин Pfizer/BioNTech и Moderna против COVID-19 стала набирать обороты мРНК-терапия. Как вы помните, в клетке на основе ДНК синтезируется РНК, а затем на основе РНК — белок. Суть мРНК-терапии в том, что мРНК действуют на клетки, заставляя их синтезировать нужные организму белки. Ранее в этом методе применялись линейные модицикационные мРНК.

Однако при использовании линейной РНК учёные сталкивались с большим количеством проблем. Производство было неэффективным, затраты — большими, внедрять такие РНК в организм было не просто, кроме того, линейные РНК оказались крайне недолговечны. Большинство из этих проблем были связаны именно с линейностью РНК, и решались при замене её структуры на кольцевую.

Кольцевые РНК — это одноцепочечные молекулы РНК, концы которых соединены друг с другом. Их производство проще и дешевле производства линейных модификационных мРНК, а также, благодаря своей круговой структуре, такие молекулы более устойчивы к внутренней среде организма и дольше остаются в клетках. Основной компанией, продвигающей эту технологию стала «Orna Therapeutics».

«Orna» была основана в 2019 году, как раз-таки после первых исследований на тему кольцевых РНК, проводимых Алексом Вессельхефтом, который в итоге и стал одним из основателей компании. «Orna Therapeutics» — успешная компания, её методы оригинальны, технологии — рабочие. К апрелю 2022 года она уже собрала 120 миллионов долларов, а её кольцевые РНК могут стимулировать экспрессию белка до уровня, сильно значимого при лечении человеческих болезней.

https://doi.org/10.1038/d41587-022-00005-1