Китайские ученые разработали новый метод генного редактирования — они утверждают, что он «контролируемый и обратимый»

В Китайской академии наук разработали новую технологию генетического редактирования CRISPR, которую ее авторы называют «контролируемым, обратимым и более безопасным процессом».

Сегодня в наиболее широко используемой технологии генного редактирования используется CRISPR-ассоциированный белок-9 (Cas9) — фермент, который может разрезать две нити ДНК в геноме для добавления/удаления материала. В новом подходе задействуется фермент Cas13, нацеленный на РНК. Этот метод исследователи называют «более безопасным», поскольку РНК представляют собой временные молекулы, существующие в клетке только ограниченное время и не интегрирующиеся в геном.

Однако одним из препятствий, ограничивающим клиническое применение этого метода, является побочное расщепление фермента или его способность расщеплять нецелевые РНК. Из-за этого побочного эффекта Cas13 может случайным образом разрушать как целевые, так и нецелевые РНК.

В исследовании, опубликованном в журнале Nature Biotechnology, ученые из Китая рассказывают про разработанную ими систему обнаружения побочных эффектов Cas13 в клетках млекопитающих. С помощью такого подхода им удалось представить несколько вариантов редактирования. Один из них, названный Cas13d-N2V8, показал значительное снижение количества нецелевых генов и отсутствие обнаруживаемых побочных повреждений в клеточных линиях и соматических клетках. Ученые утверждают, что разработанные ими варианты Cas13 с минимальным побочным эффектом будут более конкурентоспособными для редактирования РНК in vivo и для будущих терапевтических применений.

Ранее ученые из Тель-Авивского университета предупреждали, что редактирование генов с помощью CRISPR может вызвать онкологию, поскольку перестройка фрагментов ДНК ставит под угрозу стабильность генома.