Один из детей, умерших в России после лечения препаратом "Золгенсма", выиграл лекарство в лотерею от производителя, сообщила РИА Новости глава благотворительного фонда "Семьи СМА" Ольга Германенко.
По ее словам, в России чуть более 110 пациентов со СМА, которые получили препарат "Золгенсма", в мире, по данным компании-производителя, — около 2,3 тысячи человек.
"В 2021 году — первый случай в России гибели пациента после применения препарата "Золгенсма". <...> Второй случай был в середине июня. <…> Первый ребенок получил лекарство по лотерее, которую проводила компания-производитель в странах, где не было к нему доступа. Второй ребенок уже получал терапию за счет федерального бюджета", — заявила Германенко.
Она отметила, что ни одно лекарство не может гарантировать безопасность его применения. Сейчас устанавливается, есть ли связь между гибелью пациентов со СМА и лечением "Золгенсма".
Кроме того, швейцарская фармацевтическая компания Novartis уточнила, что острая печеночная недостаточность — известный побочный эффект препарата, и пообещала обновить инструкцию по применению после инцидентов.
На этой неделе Novartis объявила о смерти двух детей в России и Казахстане при лечении спинальной мышечной атрофии (СМА) с помощью препарата "Золгенсма". В свою очередь, глава благотворительного фонда "Семьи СМА" Ольга Германенко рассказала РИА Новости, что в России после применения данного препарата умерли двое детей, при этом нужно проверять, связана ли их смерть с лечением данным препаратом.
"Золгенсма" считается самым дорогим в мире лекарством, стоимость одной дозы составляет более двух миллионов долларов. В России его зарегистрировали в конце прошлого года.
Спинальная мышечная атрофия относится к генетическим наследственным заболеваниям, и до настоящего времени лечение таких больных заключалось в снятии симптомов и пожизненном приеме дорогостоящих препаратов. По статистике, 50 процентов больных СМА детей не доживают до двух лет. До последнего времени радикальных методов лечения болезни не существовало. Эффект показала только генная терапия. Единственная доза препарата "Золгенсма" обеспечивает замену отсутствующего или дефектного гена на его функциональную копию.