Препарат Zolgensma используется для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей и является одним из наиболее дорогих в мире. Стоимость одной дозы составляет порядка двух миллионов долларов.
Двое российских детей умерли после применения швейцарского препарата Zolgensma. В ближайшее время будет проводиться проверка по установлению связи применения лекарства со смертью несовершеннолетних, сообщает глава благотворительного фонда "Семьи со СМА" Ольга Германенко.
Компания Novartis, которая занимается производством Zolgensma, сообщила о смерти детей в России и Казахстане в ходе процедур. Причиной, по заявлению фармакологической компании, стала почечная недостаточность, наступившая после нескольких недель введения препарата. По факту гибели детей проводятся проверки.
"По Казахстану информации у меня нет. В России это уже второй ребенок, погибший после применения "Золгенсма", насколько это связано с применением препарата, мне сложно сказать, это должно быть тщательно проверено и установлено", – заявила Германенко.
Что за препарат?
Zolgensma применяется при лечении спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей и считается одним из наиболее дорогих в мире. Стоимость одной дозы составляет порядка двух миллионов долларов.
СМА является довольно редким генетическим заболеванием, которое встречается у одного из 7 тысяч детей. Оно появляется в результате мутации гена выживаемости двигательных нейронов и приводит к постепенной атрофии мышц. Со временем атрофия может перерасти в инвалидность и даже привести к летальному исходу.
Для лечения СМА используется два препарата – Nusinersen и Zolgensma. Первый вводится каждые четыре месяца, а второй используется единожды в возрасте до двух лет.
Тем не менее, российские исследователи отмечают, что нет никаких исследований, подтверждающих, что препарат способен действовать в течение всей жизни пациента. Кроме того, по заявлению главного врача Медико-генетического научного центра имени Н. П. Бочкова Сергея Воронина, Zolgensma имеет противопоказания для применения в 25-30% случаев.
Российский аналог
В данный момент в России активно идет разработка отечественного аналога данного препарата. В июле представители компании Biocad приступили к проведению клинических испытаний, о чем сообщил глава Минпромторга РФ Денис Мантуров.
По его словам, российский препарат будет намного дешевле, но для его создания и тестирования необходимо много времени и ресурсов.
"И если брать в целом государственный объем закупок по препаратам орфанным, 43% сегодня обеспечивается именно препаратами российского производства. При этом мы будем продолжать работать и, в частности, по "Золгенсме" – аналог уже есть у компании Biocad, он проходит клинические испытания. Это сложнейший на самом деле продукт, стоимость одной дозы на сегодняшний день импортного – 2 млн долларов", – заявил Мантуров.
Он подчеркнул, что никаких ограничений в закупке зарубежного препарата нет, Россия может получать лекарства в полном объеме.
Самые интересные и важные новости ищите в нашем Telegram-канале. Также следите за нами в Яндекс.Новости и Яндекс.Дзен!
Также на Sputnik: