Лекарство от СМА – Золенгсма, больше не самое дорогое в мире. Его рекорд побил генный препарат Zynteglo стоимостью $2.8 миллиона.
17 августа FDA одобрили генную терапию от американской компании Bluebird Bio, предназначенную для лечения редкого расстройства – бета-талассемии, которая приводит к снижению гемоглобина и, как следствие, нехватке кислорода в организме. Хронический дефицит SpO2 вызывает проблемы с сердцем и печенью. Самые тяжелые пациенты с этим расстройством нуждаются в регулярных переливаниях крови каждые 2-5 недель. Таких в США около 1500 человек.
Компания Bluebird позиционирует Zynteglo в качестве единоразового лечения. Пациенты, которые его получат, больше не будут нуждаться в переливании, поэтому это приведет к экономии в долгосрочной перспективе. Средняя стоимость переливания за всю жизнь может достигать $6.4 млн.
Bluebird рассчитывает начать лечение первых пациентов в конце 2022 года. Цикл лечения будет продолжаться от 70 до 90 дней – от начального забора клеток до ввода финальной порции препарата. Каждая доза Zynteglo будет индивидуальной, ее создают на основе собственных клеток пациента (стволовых клеток костного мозга), генетически модифицированных для производства функционального бета-глобина (компонента гемоглобина).
