Это революция в медицине. Предположительно, треть всех ошибок в ДНК можно будет редактировать с помощью этой технологии
Группа сотрудников Гарвардского университета заявили о создании "базового редактора" ДНК, который может вырезать и заменять дефектные гены.
Это потрясающее открытие, которое может перевернуть всю медицину.
В прошлом году они проводили опыты на взрослых мышах с прогерией – редким генетическим заболеванием, которое выражается в преждевременном старении организма. Оно вызывается мутацией одного-единственного гена, и имеет разрушительные последствия.
После инъекций препаратов у 90 процентов грызунов восстановились мышечные клетки, их продолжительность жизни удвоилась.
Вот как объясняет все генетик Дэвид Лю, руководитель этого исследования: у ДНК 4 азотистых основания нуклеотидов: аденин (А), цитозин (Ц), гуанин (Г) и тимин (Т). Они образуют специфические пары, которые должны всегда совпадать друг с другом: А с Т и Г с Ц.
Но зачастую бывают «орфографические ошибки», которые вызывают генетические болезни. Редактор генов «заходит в клетки животного, ищет ошибку (в прогерии — это буква C вместо буквы T), и меняет букву С обратно в букву Т».
Команда Лю также обнаружила, что базовые редакторы также работают, если вы «срезаете» неотредактированную цепочку двойной спирали ДНК, заставляя клетку скопировать отредактированную часть на вторую нить.
«И это все. Мы никогда не возвращаемся к пациенту — это одноразовое лечение, которое навсегда устраняет мутацию, вызывающую заболевание», — сказал Лю.
Затем технологию протестировали на мышах с серповидноклеточной анемией. Это достаточно распространенное наследственное заболевание крови. Через 16 недель после начала экспериментов 80 процентов животных были уже здоровы.
Сейчас известно более 75 тысяч таких «орфографических» ошибок. И примерно треть из них можно исправить с помощью такого редактора.
Какие болезни поможет победить редактирование генов
Генетическое редактирование не может исцелить от всех болезней. Например, инфекции и раковые клетки — это две области, которые плохо подходят для редактирования генов, потому что вам нужно будет коснуться каждой клетки, чтобы остановить болезнь.
«Но при многих генетических заболеваниях нам часто нужно отредактировать только 20% или 30% ткани,» - говорит доктор Лю.
Ученые уповают на то, что технология поможет с болезнью Альцгеймера и прочими видами деменции, которые сейчас, со стремительно стареющим населением, становятся все более актуальными.
У нас у всех есть предрасположенности к тем или иным болезням. Если запустить такой редактор в наши клетки, то плохие гены будут обезврежены, и человек станет здоровым.
Например, мигрень обусловлена наличием генов, продуцирующих белки, воздействующих на определённые рецепторы и приводящие к развитию боли. Редактирование этих генов прекратит синтез белков, и боли исчезнут.
Ваша Доктор Павлова
Если хотите больше полезных статей о здоровье - подписывайтесь на мой Дзен канал