Терапия гемофилии достигла значительных терапевтических успехов за последнее столетие, позволив больным иметь продолжительность жизни, близкую к продолжительности жизни населения в целом. «История успеха» гемофилии начинается с появления концентратов факторов, полученных из плазмы. в 1960-х и 1970-х годах, процедур вирусной инактивации в 1980-х и рекомбинантной факторной терапии в 1990-х.
Не за горами беспрецедентная инновация в виде генной терапии, которая предлагает потенциал функционального фенотипического «лечения» путем восстановления уровней фактора VIII или IX посредством однократной доставки гена F8 или F9. Несколько исследуемых генных терапий проходят или оценивались в клинических испытаниях.
Хотя ни один продукт генной терапии гемофилии еще не был одобрен ни в одной стране, большинство заинтересованных сторон ожидают, что одобрение будет вопросом времени, а не если. Таким образом, остается много вопросов относительно истинной клинической и экономической ценности генной терапии, особенно для расстройства, для которого уже есть безопасное и эффективное лечение, и степени, в которой ожидаемое улучшение качества жизни пациента и других качественных аспектов благополучия увеличивает ценность. В этом дополнении освещаются несколько ключевых соображений, которые будут важны для понимания и определения ценности генной терапии, а также даются рекомендации лицам, принимающим решения, относительно этого метода лечения, который может изменить жизнь.
КАКОВА ЦЕННОСТЬ ИННОВАЦИЙ В ГЕННОЙ ТЕРАПИИ?
Недавние научные достижения привели к медицинским прорывам, обеспечив коренные изменения в том, как мы лечим гемофилию, позволив заметно улучшить не только клинические исходы, такие как частота кровотечений и сохранение суставов, но и качество жизни пациентов за счет облегчения бремени, связанного с лечением, с дополнительными экономия средств, реализуемая обществом и системами здравоохранения. Инновации в лечении гемофилии произвели революцию в способности управлять своим состоянием, но с появлением генной терапии можно добиться большего.
Возможность успешного и устойчивого состояния экспрессии фактора дает надежду на преобразование фенотипа болезни в фенотип человека, рожденного без заболевания, что позволяет людям, рожденным с гемофилией, не только реализовать личные и профессиональные преимущества, но и уменьшить их зависимость от здравоохранения. система. Однако необходимо внедрить систему пожизненного мониторинга для выявления долгосрочных и/или непредвиденных побочных эффектов, а также устойчивости долгосрочной эффективности генной терапии.
Чтобы добиться успеха, вознаграждение за эти ценные инновации должно быть сбалансировано с устойчивостью бюджета. В этом дополнении Goodman et al. указывают на то, что пригодность и успех модели оплаты потребуют консультаций между многочисленными заинтересованными сторонами.13 Вес ответственности за реализацию потенциала генной терапии лежит не только на производителе и медицинской системе, поскольку система здравоохранения должна быть инновационной от политика и подход к доступу, чтобы стимулировать появление таких поэтапных инноваций на рынке сейчас и в будущем. Только тогда мы сможем обеспечить симбиотический баланс между ценностью инноваций и устойчивостью бюджета здравоохранения. Доступ к надлежащему уходу должен быть обеспечен для всех ЛР во всем мире, а новые разрабатываемые модели должны обеспечивать стимулы с упором на реальную терапевтическую ценность. Однако при оценке генной терапии следует также учитывать, есть ли у данной страны ресурсы для закупки и предоставления рутинного стандартного лечения; в определенных условиях генная терапия может быть более подходящей альтернативой, если цена терапии корректируется соответствующим образом и имеется необходимая логистика.
Более того, необходимы общественные дебаты о генной терапии и связанных с ней проблемах, а также об их финансовых последствиях. Какой уровень затрат общество готово взять на себя, чтобы обеспечить доступ к этим инновационным методам лечения, особенно при гемофилии, где решения уже существуют, но требуется пожизненная терапия? Должно ли общество уделять приоритетное внимание разработке и доступу к определенным методам лечения, а не другим, и в соответствии с какими критериями?
ВЫВОДЫ
Мы находимся в авангарде революционных достижений в области лечения гемофилии. Системы оценки и оценки здравоохранения должны адаптироваться не только к сегодняшним инновациям, но также предвидеть и готовиться к будущим инновациям. И хотя ресурсы, знания и опыт, необходимые для оценки генной терапии и разработки/внедрения новых моделей оплаты, в настоящее время доступны не во всех странах/регионах, продвижение международной совместной оценки клинической и экономической ценности может помочь уравнять правила игры между производителей и органов власти. И это сотрудничество может предоставить информацию и стимулы, необходимые для достижения устойчивого бюджета и доступа для всех пациентов, которые в этом нуждаются. Короче говоря, мир все еще готовится к генной терапии, и статьи в этом томе помогут нам справиться с этой задачей.