«Цена на "Золгенсму" в России фиксированная, и составляет около 121 млн рублей. Мы их собрали. За рубежом препарат стоит дороже, 2,2 млн долларов, или 167 миллионов рублей. Нам опять, что ли, у людей деньги просить? Зачем? Потому что нам тут не могут назначить за наши же деньги лекарство?» — возмутился Малхаз Угрехелидзе.
Медицинский консилиум на этой неделе отказался назначить 4-летнему Марку Угрехелидзе из Краснодара препарат «Золгенсма», который стоит 121 млн рублей. Деньги на самое дорогое в мире лекарство для лечения ребенка собирала полтора года, сообщает BBC. Врачи объяснили отказ тем, что якобы ребенок уже получает терапию другим препаратом. Семья намерена обращаться в прокуратуру и Следственный комитет, чтобы добиться желаемого лечения.
У Марка Угрехелидзе — спинально-мышечная атрофия второй степени средней тяжести. С весны 2020 года мальчика лечат препаратом «Рисдиплам» — сначала его бесплатно предоставляла компания-производитель Roche, а потом стал закупать государственный благотворительный фонд «Круг добра». Параллельно с приемом этого лекарства родители Марка запустили сбор денег на закупку «Золгенсмы» — еще одного препарата для облегчения течения заболевания.
Спустя полтора года деньги удалось собрать — завершить сбор помог фонд экс-мэра Екатеринбурга Евгения Ройзмана. Его поддержали журналист Юлия Латынина, писатель Борис Акунин, футбольный комментатор Василий Уткин и другие. Основу сбора составили частные переводы обычных людей.
На сегодня есть всего три препарата, способных замедлить или остановить течение болезни 4-летнего Марка: это «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма». Все они зарегистрированы в России, но последний — только 9 декабря 2021 года. «Золгенсма» выпускается компанией Novartis и считается самым дорогим препаратом в мире. Его вводят один раз, в отличие от других лекарств, которые нужно принимать всю жизнь.
Отец больного мальчика Малхаз Угрехелидзе сообщил, что теперь, когда деньги собраны, врачебная комиссия отказала в назначении препарата. Самостоятельно назначить лечение «Золгенсемой» невозможно. Более того, продать и поставить препарат в Россию производители могут только в пять лицензированных медицинских центров вместе «с гарантией, что эти центры готовы препарат ввести».
«"Золгенсма" не аспирин, ее в аптеке не пойдешь, не купишь. Нужно заключение врачебной комиссии. До регистрации "Золгенсмы" в России в декабре 2021 года его могли применять только на основании федерального консилиума. После регистрации стало достаточно и регионального. Но регионы все равно не берут на себя смелость [назначать препарат] и запрашивают федеральных экспертов. Они нам 3 февраля и отказали», — рассказал отец Марка.
По словам мужчины, консилиум проводился в формате телемедицины. Причиной отказа, по его словам, стало то, что ребенок уже получает «Рисдиплам» и есть «положительная динамика».
«Поэтому они считают, что назначение другого препарата нецелесообразно, - возмущается Угрехелидзе. А когда начинаешь просить полное обоснование, то врачи его не дают, а просто ссылаются на свое мнение — "нецелесобразно", и все"», — сокрушается отец ребенка.
Это уже не первый отказ в лечении препаратом. Предыдущий консилиум проходил в начале ноября 2021 года - тогда частные деньги на закупку препарата еще не были собраны, и семья Угрехелидзе надеялась на финансирование фондом «Круг добра».
Отказ пришел по похожим основаниям. Однако вместе с тем комиссия обратила внимание на «нарушения» — «отставание в моторном развитии», сколиоз позвоночника, вальгусную деформацию стоп. По мнению врачей, путем генной заместительной терапии (то есть введения "Золгенсмы") устранить костные деформации «невозможно».
Отец ребенка подобные сведения о здоровье 4-летнего Марка считает «ложными»- мужчина утверждает, что накануне врачебной комиссии его сын не сдавал никаких анализов, ребенку был предложен лишь визуальный осмотр у краснодарского невролога.
«Какие еще невозвратные изменения? Наш врач сказала мне, что не давала такой информации. Откуда они ее взяли?» — возмутился отец Марка.
Кроме того, по словам Малхаза Угрехелидзе, к февральскому консилиуму не был допущен независимый врач-невролог, глава фонда «Помощь детям СМА» Александр Курмышкин, на чьем участии настаивала семья Марка. Этот специалист наблюдал ребенка последние полтора года и активно консультирует семьи с детьми со СМА во всей стране. Он сумел лишь ненадолго прорваться на сеанс телемедицины.
«Он зашел и спросил у экспертов - считаете ли вы, что "Золгенсма" будет небезопасна для здоровья ребенка? И ему ответили, что нет, не считают. Мы попросили занести это в протокол, но нам отказали. И после этого отключили экраны», — рассказал отец мальчика.
В прямом эфире на «Эхе Москвы» Александр Курмышкин предположил, что отказ в назначении препарата может быть связан с «движением денег».
«Орфанные болезни — это очень дорого, и за этим следят, к сожалению, не правительство, а определенные коммерческие группировки, которые имеют в правительстве мощное лобби. Поэтому когда мы сами собираем деньги и сами управляем, кому какой препарат назначать, исходя из интересов ребенка, а не коммерческой компании, с которой есть договоренность, это сильно меняет их планы. Мы идем навстречу интересам пациентов, и перед этим не приходим к ним к поклоном договариваться, сколько процентов перед этим мы должны им дать», — заключил врач.
Сам отец Марка Угрехелидзе считает, что мальчику не назначают дорогостоящее лекарство чтобы не создавать «прецедент». Ведь при положительном решении у семьи появится возможность требовать бесплатной закупки через «Круг добра», говорит он. А это способно вызвать цепную реакцию.
«И тогда фонду придется объяснять детям по всей стране, почему им не назначена "Золгенсма", а нам одобрили. Тратить сотни миллионов рублей на массовую закупку препарата мало кому захочется», — сказал отец мальчика.
Напомним, что сейчас больных со спинально-мышечной атрофией, которым еще не исполнилось 18 лет, обеспечивает лекарствами фонд «Круг добра», созданный по инициативе президента РФ Владимира Путина.
Как выяснило издание, отказы в закупке «Золгенсмы» пришли не только семье Марка. Есть и другие дети, у кого собраны средства на дорогостоящий укол, но его не назначают. Александр Курмышкин говорит, что их «около десятка».
По словам Сергея Куцева, директора медико-генетического научного центра имени академика Н.П.Бочкова и главного внештатного специалиста Минздрава РФ по медицинской генетике, у многих родителей от «Золгенсмы» на сегодня сложились «несколько завышенные» ожидания.
Эксперт отметил, что некоторые воспринимают препарат как «волшебную палочку», этому сильно способствует то, что он вводится однократно. Но все не так однозначно.
«Врачебная комиссия всегда оценивает состояние ребенка. Это тонкая вещь. Есть различные сопутствующие заболевания или состояния, которые могут привести к тяжелым последствиям после приема препарата. И самое очевидное: если пациент уже находится на патогенетической терапии другим препаратами и они эффективны, то менять ее не стоит», — отметил Куцев.
Отец мальчика Малхаз Угрехелидзе уверен, что противопоказаний для введения «Золгенсмы» у его сына нет.
«Мы подходим по всем критериям — ребенок весит 15 кг, в организме есть две копии гена SMN2, нет антител к аденовирусу". Но если врачебная комиссия предоставит семье "аргументированный ответ" против приема препарата, то отец мальчика готов принести "публичные извинения"», — сказал отец мальчика.
По словам отца, в ближайшее время Угрехелидзе намерены подать жалобы на действия врачей в Следственный комитет. Прокуратура уже начала проверку по их запросу.
«Я же не враг своему сыну. Я врачей просил: дайте, пожалуйста, официальное заключение, что ребенку препарат не подходит. Распишите, по каким причина вы так думаете. Я посмотрю - и, возможно, соглашусь. Если будет аргументированная позиция, то я публично извинюсь и скажу, что был неправ. Но дайте конкретные критерии! А нам что пишут? "Нецелесообразно", и все. Это разве медицинский критерий?» — рассказал отец Марка.
В перспективе родители готовы судиться с медиками. Однако вариант с выездом за рубеж, чтобы «уколоться» там, в семье не рассматривают, так как это требует новых огромных затрат.
«Цена на "Золгенсму" в России фиксированная, и составляет около 121 млн рублей. Мы их собрали. За рубежом препарат стоит дороже, 2,2 млн долларов, или 167 миллионов рублей. Нам опять, что ли, у людей деньги просить? Зачем? Потому что нам тут не могут назначить за наши же деньги лекарство?» — возмутился Малхаз Угрехелидзе.
