Это наконец случилось: 9 декабря этого года препарат «Золгенсма» для пациентов со спинальной мышечной атрофией, который является самым дорогим лекарством в мире, зарегистрировали в России. Что это значит для Вероники Сафоновой?
Долгожданные новости
Документы на регистрацию «Золгенсма» в России были поданы его производителем в июле 2020 года. Процедура заняла почти полтора года.
До этого на назначение и государственное обеспечение самым дорогим в мире препаратом могли рассчитывать только дети до полугода, так уж распорядился федеральный консилиум. После регистрации лекарственного средства его назначение будет проходить в соответствии с предоставленной производителем инструкцией. Например, в инструкции прописано, что ведущим критерием для использования препарата является вовсе не возраст пациента, а его вес — до 21 килограмма. Это заметно расширяет круг пациентов, которые могут рассчитывать на лечение «Золгенсма». До этого в стране было зарегистрировано два других препарата для лечения СМА — «Спинраза» и «Эврисди» (Рисдиплам). Принципиальная разница заключается в том, что поддерживающую терапию ими необходимо продолжать всю жизнь, тогда как в случае с «Золгенсмой» достаточно одной-единственной инъекции.
С момента регистрации до того, как препарат станет доступен пациентам со СМА, необходимо удовлетворить ряд требований российского законодательства — обернуть «Золгенсму» в российскую упаковку, перевести инструкцию, провести маркировку лекарственных средств. На это может уйти от пары месяцев до полугода.
Остаётся только ждать
20 декабря Веронике Сафоновой, девочке с диагнозом СМА I типа, за судьбой которой следит весь Сергиево-Посадский округ и огромное количество людей за его пределами, исполнилось два года. Новость о регистрации «Золгенсма» стала лучшим подарком и для неё, и для её мамы Эвелины. Теперь они могут рассчитывать на то, что лекарством их обеспечит фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями «Круг добра».
«Чтобы «Круг добра» предоставил нам препарат, необходимо получить одобрение от консилиума из трёх медицинских организаций — Российской детской клинической больницы, Научно-исследовательского клинического института педиатрии имени академика Вельтищева и Национального медицинского исследовательского центра здоровья детей, — рассказывает Эвелина Сафонова. — Они должны провести онлайн-заседание, на котором и решится судьба Вероники. У нас уже приняли документы, под новые критерии Вероника полностью подходит. Ждём назначения даты консилиума и очень надеемся получить одобрение до нового года».
А пока семья Вероники не получила официальное подтверждение, что малышке предоставят препарат, сбор продолжается. На сегодняшний день собрано 53,4 % от общей суммы — 64,6 миллиона рублей. По сей день «Золгенсма» остаётся самым дорогим препаратом в мире, стоимость одной инъекции составляет от 2,1 до 2,5 миллиона долларов. Для российских благотворительных фондов сумму удалось зафиксировать на 121 миллионе рублей.
По словам Эвелины, если «Круг добра» всё-таки возьмёт закупку «Золгенсма» на себя, то все собранные к тому моменту средства пойдут на закрытие сборов для детей со СМА или другими опасными для жизни заболеваниями. Найти их помогут благотворительные фонды, которые сейчас помогают Веронике, — «Алёша», «Подари шанс» и «География добра».
Елена БАДАЛЯН