Российская компания «Биокад» разработала препарат генной терапии ANB-4 для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Всего в мире существует 3 препарата для лечения СМА. Это «Спинраза» (нусинерсен) от американской компании Biogen, «Эврисди» (рисдиплам) от швейцарской Roche.
А так же самый известный и дорогой препарат в мире «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) от швейцарской Novartis и американской Biogen. Одна доза этого препарата стоит 2,1 млн $. И если первые два препарата нужно вводить несколько раз в течении 10 лет, то «Золгенсма» вводится один раз на всю жизнь.
Российский препарат генной терапии ANB-4 так же вводится один раз и обеспечивает многолетний или пожизненный эффект.
«Препарат ANB-4 доставляет трансген, кодирующий белок SMN, в клетки пациентов с помощью рекомбинантного терапевтического вектора на основе аденоассоциированного вируса. Ранее препарат генной терапии против СМА разрабатывали в США на основе природных вирусных капсидов и природного гена SMN1. Мы же, в рамках генной терапии второго поколения, используем модифицированный, не встречающийся в природе капсид, дающий преимущества в доставке гена в целевые клетки, а также оптимизированную методами вычислительной биологии последовательность терапевтического трансгена. Проще говоря, с помощью вирусного вектора мы добавляем ген SMN1 в клетки, где раньше он был поврежден, тем самым спасая клетки от гибели на многие годы и предотвращая развитие СМА»,
— пояснил руководитель команды ранней разработки препарата ANB-4 Дмитрий Мадера
Руководство компании Biocad не исключает вывод препарата на международный рынок, где он составит конкуренцию уже существущим препаратам своей намного более низкой ценой.
Ставьте лайки и подписывайтесь на наш канал!
Подписывайтесь на наши группы: