Актуальность
Все одобренные в настоящее время препараты для лечения синдрома Туретта являются нейролептиками. Эта группа препаратов ассоциирована с частыми побочными явлениями, в частности, повышением веса, повышением уровня липидов и глюкозы и экстрапирамидными нарушениями.
Результаты небольших пилотных исследований продемонстрировали эффективность экопипама, селективного антагониста рецепторов допамина первого типа, в снижении интенсивности тиков.
Представляем Вашему вниманию результаты мультицентрового рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования.
Методы
В исследование фазы 2b включили пациентов в возрасте от 6 до 18 лет с синдромом Туретта (общий балл по шкале Yale Global Tic Severity Score Total Tic Score ≥20). 153 пациента были рандомизированы в отношении 1:1 в группу эпопипама или плацебо.
В качестве первичной конечной точки было выбрано изменение на 12 неделе по шкале Yale Global Tic Severity Score Total Tic Score. В качестве вторичной конечной точки рассматривали балл по шкале Clinical Global Impression of Tourette Syndrome Severity.
Результаты
- Отмечено более значимое снижение интенсивности тика по шкале Yale Global Tic Severity Score Total Tic Scoreна фоне экспериментальной терапии (различие, −3,44, 95% доверительный интервал (ДИ) −6,09- −0,79, P = 0,01).
- Улучшение тика по шкале Clinical Global Impression of Tourette Syndrome Severity также было более значимым в группе экопипама (P = 0,03).
- Любопытно, что набор веса был более значимым в группе плацебо.
- В качестве основных побочных эффектов терапии отмечены: головная боль (15,8%), инсомния (14,5%), усталость (7,9%) и сонливость (7,9%).
- На фоне экопипама не отмечено метаболических или электрокардиографических изменений.
Заключение
Таким образом, у детей старше 6 лет и подростков с синдромом Туретта экопипам, селективный антагонист рецепторов допамина первого типа, снижает тяжесть тика и демонстрирует хороший профиль безопасности.
Источник: Donald L. Gilbert, Jordan S. Dubow, Timothy M. Cunniff, Stephen P. Wanaski, Sarah D. Atkinson, Atul R. Mahableshwarkar; Ecopipam for Tourette Syndrome: A Randomized Trial. Pediatrics February 2023; 151 (2): e2022059574. 10.1542/peds.2022-059574.