- Функциональные данные и данные о результатах, сообщаемые пациентами для первых трех пациентов в когорте с высокими дозами (2E14 вг / кг) (пациенты 4-6) через 1,5 года после введения дозы, будут представлены на Виртуальном конгрессе World Muscle Society 2021 -
КЕМБРИДЖ, Массачусетс, 20 сентября 2021 г. (GLOBE NEWSWIRE) - Solid Biosciences Inc. (Nasdaq: SLDB), медико-биологическая компания, специализирующаяся на продвижении эффективных методов лечения мышечной дистрофии Дюшенна (Duchenne), объявила о презентации длительного лечения. срочные данные пациентов 4-6 в продолжающемся IGNITE DMD фазы I / II клинического исследования SGT-001 у пациентов с Дюшенном. Вамши Рао, доктор медицины, лечащий врач отделения неврологии детской больницы Лурье в Чикаго, доцент кафедры педиатрии (неврология и эпилепсия) Медицинской школы Файнберга Северо-Западного университета и клинический исследователь IGNITE DMD представит данные 23 сентября 2021 года в устное заседание на Виртуальном конгрессе World Muscle Society 2021, который состоится 20-24 сентября.
Детали презентации
Название: Исследование I / II фазы IGNITE DMD с возрастающей дозой генной терапии микродистрофином SGT-001 для лечения МДД: обновленная информация о долгосрочных результатах
SGT-001 представляет собой перенос гена, опосредованный аденоассоциированным вирусом (AAV), который содержит модифицированную версию гена дистрофина (микродистрофина). Ген микродистрофина в SGT-001 был разработан для производства функциональной формы белка дистрофина в скелетных и сердечных мышцах.
Ведущий: доктор Вамши Рао
Тип презентации: Устная презентация
Номер аннотации: O.2
Время презентации: 23 сентября 2021 г., 9:00 по восточному времени.
Презентация будет доступна лицам, зарегистрировавшимся для участия в Виртуальном конгрессе World Muscle Society 2021. Чтобы зарегистрироваться на конференцию, посетите: https://www.wms2021.com/page/registration
О Solid Biosciences
Solid Biosciences - это медико- биологическая компания, деятельность которой направлена на продвижение трансформирующих методов лечения для улучшения жизни пациентов, живущих с Дюшенном. Наша задача, ориентированная на заболевание и основанная семьей, на которую напрямую повлиял Дюшенн, проста, но всеобъемлющая - работать над лечением болезни в ее основе, исправляя основную мутацию, вызывающую Дюшенна, с помощью нашего ведущего кандидата на генную терапию, SGT-001. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, посетитеwww.solidbio.com.
Прогнозные заявления
Любые прогнозные заявления основаны на текущих ожиданиях руководства в отношении будущих событий и подвержены ряду рисков и неопределенностей, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут существенно и неблагоприятно отличаться от тех, которые изложены в таких прогнозных заявлениях или подразумеваются в них. Эти риски и неопределенности включают, но не ограничиваются ими, риски, связанные со способностью Компании или продолжением IGNITE DMD в ожидаемые сроки или вообще; получать и поддерживать необходимые разрешения от FDA и других регулирующих органов; получать и поддерживать необходимые разрешения от исследовательских комиссий на объектах клинических исследований IGNITE DMD и независимой комиссии по мониторингу безопасности данных IGNITE DMD; регистрировать пациентов в IGNITE DMD в ожидаемые сроки; стратегия дозирования компании; воспроизводить в клинических испытаниях положительные результаты, полученные в доклинических исследованиях и на ранних стадиях клинической разработки; будут ли промежуточные данные, представленные в этом выпуске, предсказать окончательные результаты испытания или продемонстрируют безопасное или эффективное лечение SGT-001; дадут ли методологии, допущения и приложения, которые мы используем для оценки конкретных параметров безопасности или эффективности, значимые статистические результаты; продвигать разработку своих продуктов-кандидатов в сроки, которые он ожидает в текущих и будущих клинических испытаниях; успешно оптимизировать и масштабировать производственный процесс; получать, поддерживать или защищать права интеллектуальной собственности в отношении своих продуктов-кандидатов; успешно конкурировать с другими компаниями, которые стремятся разработать методы лечения Дюшенна и генную терапию; управлять расходами; и привлечь существенный дополнительный капитал, необходимый в установленные сроки, для продолжения разработки SGT-001, достижения других бизнес-целей и продолжения непрерывной деятельности. Для обсуждения других рисков и неопределенностей, а также других важных факторов, любой из которых может привести к тому, что фактические результаты Компании могут отличаться от результатов, содержащихся в прогнозных заявлениях, см. Раздел «Факторы риска», а также обсуждение потенциальных рисков. , неопределенности и другие важные факторы в последних документах, поданных Компанией в Комиссию по ценным бумагам и биржам. Кроме того, прогнозные заявления, включенные в этот пресс-релиз, отражают точку зрения Компании на дату настоящего документа и не должны рассматриваться как отражающие точку зрения Компании на любую дату, следующую за датой настоящего документа. Компания ожидает, что последующие события и события приведут к изменению взглядов Компании. Однако, хотя Компания может решить обновить эти прогнозные заявления в какой-то момент в будущем, Компания прямо отказывается от каких-либо обязательств в отношении этого.
По графикам очень хорошая точка входа, за год акции просели на 70% дошли до минимумов.
На момент публикации в Pre уже +10%. Мы усредняем эту позицию у нас в портфеле. Не инвестиционная рекомендация!
Наш телеграмм канал https://t.me/investmentresource