$CCXI ❓
📅 7 июля биотех ChemoCentryx ждет событие, которое может значительно повлиять на стоимость его акций. Ведущий кандидат в лекарственные препараты Avacopan, оральная молекула, исследуемая для лечения васкулита, ассоциированного с антинейтрофильными цитоплазматическими аутоантителами (ANCA), ожидает решения FDA для выхода на рынок.
💊 От этого заболевания пока нет лекарства. Лечение или потенциальные методы лечения, такие как Авакопан, могут только сдерживать болезнь под контролем. Это довольно редкое заболевание, его распространенность оценивается в 3,2 случая на миллион новорожденных.
📉 Инвесторы, надеявшиеся на быстрый путь к одобрению, были разочарованы, когда группа экспертов FDA, собравшаяся в мае, разделилась по поводу предполагаемых преимуществ препарата. В результате акции упали почти на 80% от своих рекордных максимумов - и вернулись к уровням, невиданным с конца 2019 года, когда были впервые объявлены результаты третьего этапа. Так каковы шансы, что Авакопан сможет преодолеть нормативное препятствие?
🔬Основное испытание по делу Авакопан было довольно сложным. Первичной конечной точкой исследования фазы 3 было то, сколько пациентов, получавших препарат, испытали ремиссию заболевания на 26 и 52 неделе по сравнению с теми, кто принимал преднизон.
📍Результаты показывали, что группа Авакопана имела аналогичную эффективность с группой преднизона как на 26 неделе, так и на 52 неделе, но превосходила последнюю только на 52 неделе. Частота ремиссии Авакопана была на 3,4% выше, чем у преднизона на 26 неделе и на 12,5% выше на 52 неделе.
⁉️Эксперты FDA увидели в данных много неопределенностей.
▪️Во-первых, возникла проблема с лекарством, не достигшим конечной точки превосходства на 26-й неделе.
▪️Во-вторых, исследователь имел полное право использовать глюкокортикоиды, отличные от преднизона, для контроля активности болезни пациентов в обеих группах. Дозировка не контролировалась. Кроме того, не учитывались взаимодействия Авакопана с глюкокортикоидами. Исследования показывают, что Авакопан увеличивает экспозицию/абсорбцию глюкокортикоидов при одновременном приеме. Этот потенциальный синергетический эффект не был учтен в клинических испытаниях.
▪️В-третьих, некоторый анализ показал, что пациенты в группе Авакопана не получали ритуксимаба или циклофосфамида после 26 недели. Наконец, были несколько более высокие показатели (13,3% против 11,6%) патологий печени у пациентов, принимавших авакопан, чем пациентов, получавших преднизон. Все вышеперечисленное делает соотношение риска и пользы Авакопана довольно сомнительным.
👉 Примечательно во всем этом то, что акции торгуются так, как будто испытание фазы 3 провалилось или его результаты даже не пришли. Это указывает на то, что инвесторы ожидают какого-то события по принципу «все или ничего» - либо чистого пути к одобрению, либо к отказу.
📍Вопрос здесь не в том, похож ли Авакопан по эффективности на преднизон, а в том, может ли один заменить другой в качестве стандартной терапии. Есть свидетельства того, что авакопан может сделать это на 52 неделе, но это остается неясным. FDA может либо выдать CRL (полное ответное письмо) или же сначала условно одобрить лекарство, а затем потребовать от ChemoCentryx провести параллельное клиническое исследование для подтверждения его преимуществ.
💊 На данный момент акции ChemoCentryx не очень дороги. Между тем, это не единственная клиническая программа ChemoCentryx. Авакопан исследуется для лечения некоторых других заболеваний, таких как гнойный гидраденит, но все остальные кандидаты компании находятся на очень ранней стадии разработки. Так что есть хотя бы что-то, чтобы смягчить убытки, если все пойдет не так в день принятия решения FDA.
