Контролируемое изменение ДНК – метод, который в будущем планируют использовать для лечения генетических заболеваний. Первый шаг в этом направлении сделали двое биохимиков: Дженнифер Дудна и Эммануэль Шарлантье. Ученые обнаружили и описали систему CRISPR/Cas9. Это природный компонент, который относится к системе защиты бактерий от вирусов и по сути представляет собой молекулярные ножницы.
В ходе исследования удалось добиться контролируемого разрезания последовательности, что позволило сделать вывод об эффективности метода. В коррекции ДНК молекулярные ножницы можно использовать для разрушения поврежденной болезнью цепи. Такой подход позволяет активировать естественную систему восстановления ДНК в организме. Еще одна задача, которая под силу молекулярным ножницам, – удаление крупных последовательностей ДНК и вставка дополнительных элементов на границе раздела.
Ученые смогли повторить свой эксперимент в живых клетках и добиться коррекции нити в нужном месте. На текущий момент технология используется в клинических исследованиях у пациентов с B-клеточными опухолями и серповидноклеточной анемией. Авторы говорят о больших возможностях и перспективах технологии, однако подчеркивают, что подобный инструмент нужно использовать с большой осторожностью.
За это открытие, первая информация о котором была опубликована в 2012 году, исследователи получили Нобелевскую премию. По заверениям ученых, найденный инструмент целенаправленного изменения ДНК уже в ближайшем будущем позволит корректировать наследственные нарушения, в том числе те, которые прежде считались неизлечимыми.