Не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией. Коллективной тоже не является.
Zynerba Pharmaceuticals ( Zynerba , Nasdaq : ZYNE) – "маленькая" фармацевтическая компания. В противовес "большим" такие фирмы имеют узкую линейку разработок часто всего из 1 препарата. Залогом их успешности считают работу с редкими заболеваниями, обойденными вниманием крупных игроков, эксклюзивность и инновационность разработок, а также нестандартность решений. Что ж, Zynerba вполне соответствует этим критериям.
В центре ее внимания - нервно-психические расстройства, относящиеся к классам "редких" (rare , порядка 200 тыс. пациентов в США) и "почти редких" (near-rare , около 1 млн. пациентов в США).
Единственный препарат компании (торговая марка Zygel ) представляет собой специфический гель для подкожных инъекций. Его основа - каннабидол (cannabidiol , CBD) - синтезируемый искусственно, не вызывающий эйфорию каннабиоид . Отказ от традиционной формы выпуска в таблетках компания рассматривает как свое преимущество (см. ниже).
Zygel в настоящее время проходит клинические исследования на разных стадиях для пациентов со следующими заболеваниями:
- Синдром ломкой Х-хромосомы ( Fragile X syndrome , синдром Мартина) – наследственное заболевание, чаще проявляющееся у мужчин (женщины имеют больше шансов "получить" здоровую Х-хромосому, так как у них их две). "Неисправности" Х-хромосомы приводят к недостаточной выработке белка, нужного для нормального развития нервной системы. Клиническая картина включает в себя умственную отсталость, нарушения речи, агрессивность.
- Синдром делеции 22 хромосомы (22q11.2 Deletion Syndrome, синдром ДиДжорджи ) – нарушение формирования внутренних органов и скелета, включая лицевую часть черепа, верхние отделы сердца и магистральные сосуды . Синдром опасен нарушениями в иммунной системе, задержками физического, речевого и психомоторного развития.
- Расстройство аутистического спектра (Autism Spectrum Disorder, ASD, аутизм) – комплекс симптомов, связанных с нарушениями речи, невербального взаимодействия, зрительного контакта, задержками интеллектуального развития.
- Энцефалопатии (Developmental and Epileptic Encephalopathies, DEE) – различные синдромы, связанные с отмиранием нейронов головного мозга. В ряде случаев причиной может быть нарушение обмена веществ, а в случае эпилептической энцефалопатии отмирание происходит из-за сильной биоэлектрической активности мозга, интенсивных нейронных разрядов. Компания сфокусирована именно на последствиях эпилепсий.
Препарат, как предполагается, обладает позволит купировать неврологические симптомы, балансировать эмоциональный фон, облегчая социализацию пациентов.
Наибольшего прогресса с препаратом Zygel удалось достичь по первой группе заболеваний (ломкая Х-хромосома), где Zynebra анонсировала переход на фазу 3 – исследования двойным слепым методом на случайных выборках с контрольной группой, получающей плацебо. Согласно пресс-релизу от 17.12.2020, компания планирует в первой половине 2021 года разработать программу исследований, а ближе к концу года приступить к ним. При положительном результате регулятору (United States Food and Drug Administration, FDA) будет направлен пакет документов для получения сертификата. И только затем в случае одобрения начнется коммерческий выпуск препарата, который будет эксклюзивным для данной фирмы на протяжении действия патента.
Конечно, переход к третьей фазе исследований воспринимается позитивно, как последний шаг на пути к регистрации и выпуску продукта. Однако это наиболее длительная часть исследований, и во-многом задержки на этой фазе связаны с набором пациентов в экспериментальные и контрольные группы, так как далеко не все захотят или даже смогут при наличии желания принять участие в исследованиях. Существуют определенные критерии включения пациентов, по которым подходят далеко не все. Для Zynebra это дополнительный риск, ведь она работает с редкими болезнями, которым подвержены преимущественно дети, что существенно сужает круг потенциальных участников. К тому же для завершающих исследований компании придется в разы увеличить выпуск препарата, так как, если на фазах 1 и 2 количество испытуемых измеряется десятками, то на фазе 3 - тысячами.
Следует также понимать, что общая тенденция контролирующих органов – в сторону ужесточения правил, и большая часть лекарств, достигших 3-й фазы, не поступает в продажу.
В отношении остальных групп заболеваний исследования либо идут на второй фазе (синдром делеции 22 хромосомы), либо вторая фаза исследований завершена, но об переходе к третьей фазе пока речь не идет (ASD, DEE).
Годовой финансовый отчет кампании (от 10 марта 2021 г.) чертовски краток. Из-за отсутствия продаж компания не имеет выручки и уж тем более прибыли. Пополнение средств происходит по большей части за счет выпуска новых акций. Основной актив - денежные средства и их эквиваленты.
Имеющиеся на балансе деньги пока покрывают расходы на разработки и администрирование, но третья фаза клинических исследований приведет к резкому росту затрат, так как в ней примет участие несколько тысяч человек. Отсюда велика вероятность дальнейшего размытия акционерного капитала за счет выпуска в обращение новых акций.
В силу узости потенциального рынка и специфичности продукции, оценить финансовые перспективы достаточно сложно. На что надеяться акционерам? Может быть, на то, что такие компании, бывает, выкупаются более крупными по мере того, как создаваемые ими препараты доказывают свою эффективность и коммерческий потенциал.
В итоге имеем плюсы:
- уникальное терапевтическое решение, не имеющее аналогов, и в случае успешных клинических испытаний надежно защищенное от конкуренции;
- переход к третьей фазе исследований говорит о безопасности препарата, отсутствии тяжелых побочных эффектов; фактически имеется готовое лекарство, которое сейчас нуждается в подтверждении эффективности;
- ставка компании на инъекции позволяет исключить метаболизм препарата в пищеварительной системе, снизить риски побочных эффектов и точнее определить дозировку, что может положительно сказаться на результатах третьей фазы;
- компания разрабатывает один препарат, но его использование предполагается для нескольких групп заболеваний. Риск неудачи на третьей фазе для синдрома ломкой Х-хромосомы отчасти компенсирован успешным прохождением фазы 2 для ASD и DEE. Хотя компания вряд ли может позволить себе параллельно запустить еще хотя бы одно исследование 3-ей фазы и будет проходить ее последовательно, что отодвинет сроки возможного одобрения;
- ставка на искусственный синтез каннабидола позволяет компании контролировать весь производственный цикл и защитить себя от рисков, связанных с выращиванием, транспортировкой и обработкой растительного сырья.
…и минусы:
- компания не генерирует прибыль и не будет генерировать ее не то что в ближайшее время, а в достаточно долгой перспективе;
- работа в сфере редких заболеваний может затянуть набор пациентов для фазы 3;
- работа с пациентами-детьми может привести к усилению нормативных барьеров для продвижения препарата;
- сам по себе переход к фазе 3 не дает никаких гарантий на одобрение;
- удорожание исследований на фазе 3 может усугубить финансовое положение компании, привести к выпуску дополнительных акций;
В итоге, относительная дешевизна акций Zynerba может быть привлекательна для трейдеров, так как в дешевых инструментах зачастую происходят крупные спекулятивные движения, не связанные с текущим положением и перспективами компании... или не происходят. Долгосрочным инвесторам остается долго-долго смотреть на красные цифры в приложении, надеясь на одобрение регулятора и начало коммерческого выпуска продукта либо на покупку компании. В любом случае, несмотря на достигнутый прогресс в сфере разработки уникального и востребованного комплексного препарата, акции Zynerba Pharmaceuticals остаются активом с повышенной степенью риска.