Найти в Дзене
Финграмота / Fingramota.org

На пороге массового лечения пожизненных заболеваний

Технологии медицины 21 века шагнули далеко вперед. Уже не за горами время, когда люди научатся вылечивать генетические наследственные пожизненные заболевания. Наш сегодняшний герой приближает этот день, поэтому посмотрим на компанию подробнее.

Фото: facebook . com

Коротко о нашем герое

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (SPB: VRTX) является лидером в области лечения муковисцидоза (кистозного фиброза). Муковисцидоз - это пожизненное заболевание, которое требует постоянного и регулярного лечения. По данным ВОЗ, только в США, Европе, Австралии и Канаде около 83000 человек страдают этим заболеванием. Примерно 50% этих пациентов получают лечение препаратами Vertex. Фактически, тройной комбинированный препарат компании Trikafta показал в 2020 году продажи в размере $3,86 млрд по сравнению с $420 млн в 2019 году, когда он был впервые одобрен.

Vertex планирует в 2021 году расширить бренд Trikafta на использование для детей в возрасте от 6 до 11 лет. Тогда компания сможет потенциально может охватить 90% пациентов с муковисцидозом во всем мире. Остальным 10% пациентов требуется лечение генной терапией, которое Vertex также разрабатывает.

Vertex – прибыльная компания. В 2020 году компания получила $6,20 млрд выручки и $2,72 млрд чистой прибыли, что дает ошеломляющий рост на 55% и 95% по сравнению с аналогичными показателями в 2019 году.

На данный момент у компании нет долгов и более $6,6 млрд наличных. В 2021 году Vertex планирует увеличить выручку до $6,9 млрд .

Потенциал роста в генной терапии

Вместе с CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) Vertex разрабатывает генную терапию, известную как CTX001, для лечения наследственных заболеваний крови, таких как серповидно-клеточная анемия и бета-талассемия.

Поскольку оба заболевания являются генетическими, одобренные в настоящее время препараты могут только немного улучшить уровень гемоглобина. По оценкам ВОЗ, ежегодно рождается 360 000 младенцев с серповидно-клеточной анемией или бета-талассемией.

CTX001 терапия может помочь. CTX001 - это переливание стволовых клеток, которые генетически сконструированы для производства высоких уровней гемоглобина плода. Перелитые стволовые клетки в конечном итоге превращается в гемоглобин взрослого человека. Даже после соглашения о распределении доходов 50/50 с CRISPR, CTX001, вероятно, станет лекарством блокбастером для Vertex, как только будет одобрен. Курс лечения будет стоить около $15 000.

Мы не даем инвестиционных советов, мы даем пищу для размышлений!

---

Телеграм-канал «Финграмота / Fingramota.org» - https://t-do.ru/fingramota_org