Долгий путь Breyanzi® закончившийся успехом, но не для акционеров Celgene
Резюме:
- 05.02.2021 FDA одобрило препарат Breyanzi ® для клеточной терапии поздних стадий лимфомы
- Breyanzi ® , ранее известный как “Lisa-cel” (МНН: Lisocabtagene Maraleucel), разрешен к применению у взрослых с определенными типами B-крупноклеточной лимфомы, прогрессирующей на фоне не менее двух предшествующих линий терапии. Это первый клеточный препарат от Bristol Myers Squibb (BMY), и четвертый одобренный в США клеточный препарат для лечения агрессивных форм неходжкинской лимфомы
Breyanzi ® вышел на рынок спустя три года после регистрации в США схожих клеточных препаратов для лечения агрессивных лимфом – Yescarta ® (Gilead Sciences) и Kymriah ® (Novartis). На сегодняшний день, наряду с трансплантацией костного мозга, препараты на основе модифицированных Т-лимфоцитов c химерным антигенным рецептором (CAR-T) являются единственными излечивающими методами терапии агрессивных лимфом. Тем не менее, терапия CAR-T не пользуется существенным спросом ввиду своей дороговизны. Breyanzi ® является 4-м препаратом для CAR-T терапии одобренным FDA.
С препаратом Breyanzi ® BMY делает упор на более благоприятный профиль безопасности по сравнению с альтернативами CAR-T продуктами при схожих показателях эффективности. Характерными для данного класса препаратов нежелательными реакциями являются нейротоксичность и синдром выброса цитокинов (“цитокиновый шторм”), купирование которых накладывает дополнительные расходы на ведение таких пациентов. .
FDA требует ежедневного очного или удаленного наблюдения за пациентами, в течение первой недели после инфузии. Пациенты должны оставаться под наблюдением и в максимальной близости от медицинского учреждения еще в течение 3 недель после инфузии. Как часть плана по продвижению своего препарата на рынок Bristol Myers будет предоставлять носимые медицинские устройства, для мониторинга, которые позволят отслеживать температуру пациента.
В противовес серьезным жизнеугрожающим побочным реакциям, терапия CAR-T способна вызывать длительные ремиссии, сравнимые со средней продолжительностью жизни в общей популяции, что в большинстве случаев можно трактовать как полное излечение.
Процесс производства препаратов CAR-T основан на модификации собственных Т-лимфоцитов пациента. Путем сложного и дорогостоящего технологического процесса, лимфоциты модифицируют генно-инженерными белками с целью самостоятельной борьбы иммунной системы с опухолью. Полученную клеточную массу культивируют до необходимого количества, после чего вводят обратно пациенту. Процесс производства CAR-T занимает от двух недель до одного месяца.
Препарат Breyanzi ® обойдется пациенту и системе здравоохранения в 410 300 USD, что примерно на 10% выше по сравнению с конкурентами Gilead и Novartis.
Ранее BMY приобрела Celgene, при этом пообещав акционерам Celgene выплатить CVR ( Contingent Value Rights ). CVR это право, которое гарантируют акционерам получение определенных выгод, при условии наступления определенных событий. В случае с Celgene это было получение одобрения FDA на 3 препарата Celgene. Одним из них, была выдача FDA регистрационого удостоверения для Breyanzi ® в срок до 31 декабря 2020 года.
В случае, если бы данное условие было соблюдено, BMY был бы обязан выплатить акционерам Celgene по 9 USD за каждую акцию. Причиной задержки стала инспекция FDA, которая была проведена вследствие обязательной проверки производителя компонентов используемых Celgene в производстве препарата Breyanzi ®.
Автор: Иван Дубовик, Biotech Cafe