Боковой амиотрофический склероз (БАС) – нейродегенеративное заболевание, при котором человек постепенно теряет контроль над мышцами тела из-за поражений мотонейронов в головном и спинном мозге. Наибольшую опасность при болезни представляет паралич дыхательных мышц – у 20% пациентов он наступает в течение трех лет.
БАС с трудом поддается лечению, особенно быстро прогрессирующие формы. Врачи обычно проводят только симптоматическую терапию. Однако ученые не прекращают поиск лекарства, способного остановить или замедлить прогрессирование болезни. Новая работа американских исследователей вселяет надежду, что такое лекарство может в скором времени появиться.
Комбинация препаратов замедлила прогрессирование БАС
Несколько десятков американских ученых провели испытания комбинации двух экспериментальных препаратов для лечения БАС. Результаты своей работы они опубликовали в журнале The New England Journal of Medicine.
В течение полугода исследовательская группа тестировала эффективность фенилбутирата натрия и таурурсодезоксихолевой кислоты на 137 пациентах с быстро прогрессирующим боковым амиотрофическим склерозом. У всех из них симптомы БАС наблюдались уже полтора года. Исследование было рандомизированным двойным слепым, поэтому 48 человек вместо препаратов получали плацебо.
Эффективность терапии оценивали по шкале ALSFRS-R, ее используют для оценки изменений в организме при заболевании: чем выше показатель, тем лучше. Выяснилось, что изменения у группы пациентов, принимавших лекарство, в среднем оценивались в -1,24 пункта ежемесячно. У группы, получавшей плацебо, этот показатель был равен -1,66 в месяц.
Начало разработки нового лекарства от БАС
Результаты исследования свидетельствуют о том, что ученым удалось найти комбинацию препаратов, замедляющих прогрессирование БАС. Хотя разница между двумя группами пациентов составила всего 0,42 пункта в месяц, по словам доктора медицинских наук Сабрины Паганони, одного из авторов исследования, эта разница существенна для пациентов. За весь период исследования она была оценена в 25%.
«Им хочется использовать свои руки, чтобы резать еду и печатать электронные письма, они хотят ходить и подниматься по лестнице. Это именно то, что мы измерили в испытании», – заключила она. По мнению Паганони, открытие может ознаменовать «новую эру» в лечении БАС.
Остается неизученным, способна ли терапия поддерживать мышечную силу и продлевает ли жизнь пациентам. Поэтому ученые готовятся провести еще одно, более крупное исследование, прежде чем схема лечения сможет быть одобрена FDA.