Обычно желчь поступает из печени и помогает нам с перевариванием пищи. Наша печень выделяет до 1 литра желчи ежедневно… Но, что если желчь остаётся в печени?
Каждый год в мире рождается более 4 тысяч детей с синдромом Алажилля. Что это за синдром?
Синдром Алажилля - генетическое заболевание (мутация в гене), которое характеризуется тем, что желчные протоки у ребёнка настолько узки и деформированы, что это приводит к накоплению желчи в печени. Из-за повышенного содержания в крови желчных кислот у таких детей начинается мучительный кожный зуд.
Полтора года назад был одобрен первый в мире препарат от синдрома Алажилля, стоимость которого более 400 тыс дол. Но этот препарат лишь лечит зуд, но не причину его возникновения.
Детям с синдромом Алажилля часто требуется пересадка печени. Без трансплантации смертность от этого заболевания к позднему подростковому возрасту составляет 75%.
Ученые опубликовали статью, где показали, что в экспериментах на грызунах, созданный ими препарат активирует путь в организме (сигнальный), работа которого нарушена при этой болезни.
Это запускало регенерацию клеток протоков в печени, обращая вспять повреждение печени и увеличивая выживаемость.
Сейчас исследователи тестируют препарат на органоиде печени, выращиваемой в лаборатораторной посуде из клеток пациентов, страдающих этой болезнью.
Про исследования на органоидах пищевода, глаза и мозга мы писали ранее.
По словам исследователей, новый препарат, описанный в этой статье, также может применяться при лечении некоторых видов рака.