Учёные из Центра высокоточного редактирования и генетических технологий РНИМУ им. Н.И. Пирогова разработали способ лечения тяжёлого генетического заболевания методом редактирования генома.
Как отмечает pharmmedprom.ru, «люди, страдающие буллезным эпидермолизом, врождённым заболеванием, имеют очень хрупкую кожу и слизистые оболочки из-за мутаций в генах, кодирующих различные белки. В особо тяжёлых случаях больным грозит летальный исход. И лекарства от этой болезни ещё не придумали».
Исправлять мутацию собираются с помощью рекомбинантного белка. Для этого будет использована технология генетического редактирования, известная как CRISPR/CAS или «генетические ножницы» - сначала в образцы ткани введут белок, а затем, когда мутация выключится, обработанную ткань пересадят обратно.
Клинические испытания планируются в течение нескольких лет.
Читайте также: