Регулятор здравоохранения Европейского союза заявил, что рекомендовал предоставить условное регистрационное удостоверение для генной терапии австралийского производителя лекарств CSL Ltd (CSL. AX) и партнёра uniQure N.V. для лечения гемофилии B - редкого нарушения свёртываемости крови, которое вызвано генетическими аномалиями.
Примерно один из 40 000 человек страдает от наследственного расстройства, вызванного мутацией гена, которая препятствует способности организма вырабатывать фактор свертывания крови IX.
Hemgenix станет первой генной терапией в Европейском союзе для состояния, которое обычно лечится регулярными инъекциями фактора IX, говорится в сообщении Европейского агентства по лекарственным средствам.
CSL Ltd установила цену терапии в размере 3,5 млн долларов, что делает её самым дорогим лечением в мире.
Читайте также: