В Великобритании впервые в мире была применена новейшая технология редактирования генов и это спасло жизнь 13-летней девочки.
13-летняя жительница Великобритании по имени Алисса проходила и курс химиотерапии и пересадку костного мозга, но лейкемия никуда не пропадала. У подростка из Лестера в мае прошлого года был диагностирован Т-клеточный острый лимфобластный лейкоз, сообщает Би-би-си.
Без этого лечения следующим шагом для нее была бы подготовка к смерти
Врачи сказали, что без лечения следующим шагом для нее была бы паллиативная терапия (подготовка к смерти), но уже через месяц у Алиссы началась ремиссия.
Дело в том, что девочка получила генетически модифицированные Т-клетки в ходе первого применения этой терапии в детской больнице Грейт Ормонд Стрит в Лондоне.
Так как все другие методы лечения лейкемии Алиссы оказались безуспешными, врачи использовали «редактирование базы», чтобы совершить подвиг биологической инженерии и создать для нее новое живое лекарство. Спустя шесть месяцев рак исчез, но Алисса все еще находится под наблюдением на случай его возвращения.
Т-клетки должны быть защитниками организма — искать и уничтожать угрозы, но для Алиссы они стали опасностью и вышли из-под контроля. Ее рак был агрессивным.
«В конце концов я бы умерла», — говорит Алисса. Ее мама, Киона, сказала, что в прошлом году она с ужасом ждала Рождества, «думая, что это наш последний день с ней». А потом она «просто плакала» на 13-м дне рождения дочери в январе.
ТО, ЧТО ПРОИЗОШЛО ДАЛЬШЕ, БЫЛО БЫ НЕМЫСЛИМО ВСЕГО НЕСКОЛЬКО ЛЕТ НАЗАД И СТАЛО ВОЗМОЖНЫМ БЛАГОДАРЯ НЕВЕРОЯТНЫМ ДОСТИЖЕНИЯМ ГЕНЕТИКИ.
Команда больницы Грейт Ормонд Стрит использовала технологию «редактирования базы», которая была изобретена всего шесть лет назад.
Что такое редактирование оснований
Азотистые основания — это органические соединения, входящие в состав нуклеиновых кислот. Четыре типа оснований — аденин (A), цитозин (C), гуанин (G) и тимин (T) — это кирпичики нашего генетического кода.
Подобно буквам алфавита, миллиарды оснований в нашей ДНК составляют инструкцию для человеческого организма.
Азотистые основания — это органические соединения, входящие в состав нуклеиновых кислот. Четыре типа оснований — аденин (A), цитозин (C), гуанин (G) и тимин (T) — это кирпичики нашего генетического кода.
Подобно буквам алфавита, миллиарды оснований в нашей ДНК составляют инструкцию для человеческого организма.
Редактирование оснований позволяет ученым выбрать конкретную часть часть генетического кода и затем изменить молекулярную структуру только одного основания, преобразуя его в другое и изменяя генетические инструкции.
Команда врачей и ученых использовала этот инструмент для создания нового типа Т-клеток, способных выслеживать и убивать раковые Т-клетки в организме Алиссы.
Для этой цели послужили здоровые донорские Т-клетки от донора.
- Первая модификация отключила механизм нацеливания Т-клеток Алиссы, чтобы они атаковали ее организм.
- Вторая правка удалила антиген лейкоцитов CD7, который есть во всех Т-клетках.
- Третья редакция позволила предотвратить гибель клеток от химиотерапии, сделав их «невидимыми» для лекарства.
Если терапия сработает, иммунная система Алисы — включая Т-клетки — будет восстановлена с помощью второй пересадки костного мозга.
«Это поможет людям… конечно, я это сделаю»
Когда семье объяснили эту идею, мама Киона задумалась: «Вы можете это сделать?». В мае этого года Алисса решила первой пройти экспериментальную терапию, содержащую миллионы модифицированных клеток.
Перед экспериментальным лечением Алисса сказала: «Как только я это сделаю, люди узнают, что им нужно делать, так или иначе, поэтому это поможет людям — конечно, я собираюсь это сделать».
«Она стала первой пациенткой, получившей лечение с помощью этой технологии», — сказал профессор Вазим Касим из Калифорнийского университета и Грейт Ормонд Стрит.