Федеральное управление по лекарственным средствам США (FDA) одобрило новый препарат для лечения редкого заболевания свертываемости крови. Одна доза препарата будет стоить 3.5 миллиона долларов, что делает его самым дорогим лекарством в мире.
Лекарство под названием Hemgenix представляет собой генную терапию для лечения гемофилии B – редкого генетического заболевания, вызывающего снижение свертываемости крови. Именно такой формой болезни страдал сын последнего императора России Николая II цесаревич Алексей. Гемофилию Алексей унаследовал по линии матери.
Заболевание гемофилией стало очевидным у цесаревича уже в сентябре 1904 года, когда у младенца, не достигшего ещё двухмесячного возраста, началось тяжёлое кровотечение из пупка. Болезнь у наследника проявлялась в том, что каждый ушиб, в результате которого происходил разрыв какого-нибудь, даже самого крошечного внутреннего кровеносного сосуда (что у обычного человека закончилось бы заурядным синяком), вызывал внутреннее, не останавливающееся кровотечение. Цесаревич мучился от недуга до самой смерти.
Сегодня исследователи оценивают стоимость жизни каждого взрослого пациента с гемофилией В от умеренной до тяжелой степени примерно от 21 до 23 миллионов долларов.
Предыдущим рекордсменом среди самых дорогих лекарств была еще одна форма генной терапии – препарат Золгенсма. Он был разработан для лечения больных проксимальной спинальной мышечной атрофией, вызванной нарушением в гене SMN1. Стоимость препарата составляет около двух миллионов долларов.
Почитайте еще: "Что такое дисгевзия и почему она возникает при коронавирусе?"