Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило Hemgenix, новый препарат для лечения гемофилии. Производитель CSL Behring установил цену в 3,5 миллиона долларов за лечение, что делает его самым дорогим препаратом в мире.
Hemgenix - это генная терапия для лечения взрослых с гемофилией B, генетическим заболеванием свёртываемости крови, при котором организм человека не производит белок, необходимый для создания кровяных сгустков. Это заболевание есть у 1 из 40 000 человек, большинство из которых - мужчины.
Стандартное лечение требует рутинных внутривенных инфузий для поддержания достаточного уровня отсутствующего или недостаточного фактора свёртывания, но новая генная терапия предназначена для однократной внутривенной инъекции.
Институт клинического и экономического обзора, независимая некоммерческая исследовательская организация, которая анализирует стоимость рецептурных лекарств и других медицинских продуктов, подтвердил, что Hemgenix в настоящее время является самым дорогим препаратом в мире.
Согласно анализу GoodRx, самым дорогим препаратом ранее был Zolgensma, который одобрен FDA в 2019 году для лечения спинальной мышечной атрофии и стоил 2,1 миллиона долларов за курс лечения.
FDA одобрило Hemgenix на основе двух исследований с участием 60 взрослых мужчин.
Читайте также: